Egetis Therapeutics AB (publ) heeft een update gegeven over de bekendheid van MCT8-deficiëntie en het Expanded Access Program (EAP) voor tiratricol (voor in aanmerking komende patiënten met MCT8-deficiëntie in de VS. MCT8-deficiëntie is een uiterst zeldzame genetische aandoening die pas in 2004 werd beschreven en Egetis is het eerste farmaceutische bedrijf dat een mogelijke therapie voor deze ziekte ontwikkelt. Bijgevolg is de algemene kennis van de ziekte en de diagnose ervan nog steeds erg laag, zelfs bij gespecialiseerde artsen, en blijft een groot deel van de patiënten ongediagnosticeerd.

Het bedrijf heeft zijn activiteiten op het gebied van medische zaken gericht op het verbeteren van de bekendheid met en de diagnose van de ziekte, waaronder deelname aan en dialogen op wetenschappelijke conferenties, samenwerkingsverbanden voor patiëntidentificatie met bedrijven die genetische tests uitvoeren, afspraken met belangrijke opinieleiders, adviesraden en interacties met belangengroepen voor patiënten. Dit heeft geresulteerd in de identificatie van 50 extra patiënten met MCT8-deficiëntie in de Verenigde Staten, die voorheen niet gediagnosticeerd of bij het bedrijf bekend waren. Door een brede implementatie van het Expanded Access Program voor tiratricol in de VS zal de administratieve last voor behandelende artsen verminderen, mochten zij tiratricol willen voorschrijven aan MCT8-patiënten die onder hun zorg vallen.

Het EAP is ook belangrijk voor patiënten die het ReTRIACt-onderzoek beëindigen, om blijvende toegang tot de behandeling te garanderen. MCT8-deficiëntie is een ernstig invaliderende, uiterst zeldzame ziekte zonder goedgekeurde behandelingen en tiratricol heeft de kans om de eerste goedgekeurde behandeling van MCT8-deficiëntie te worden. Het EAP is op verzoek van de FDA in oktober 2022 ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die een verzoek om toegang tot het EAP willen indienen of meer willen weten over de criteria voor het programma, kunnen studie NCT05911399 bezoeken. Volgens de FDA-regels voor Early Access Programs moet elke patiënt die wordt aangemeld voor een EAP eerst worden geëvalueerd voor deelname aan lopende klinische onderzoeken. Over het Expanded Access programma van de FDA.

De Food and Drug Administration (F FDA) reguleert de ontwikkeling en goedkeuring voor het op de markt brengen van medische producten in de VS. Vóór goedkeuring door de regelgevende instantie is het normaal gesproken niet mogelijk om een geneesmiddel dat in ontwikkeling is voor te schrijven buiten klinische onderzoeken om. In het geval van een ernstige aandoening of ziekte waarvoor geen bevredigende alternatieven bestaan, en wanneer een klinisch onderzoek voor een patiënt geen optie is, kan een arts die een niet-goedgekeurde therapie wil voorschrijven, echter toestemming vragen via het Expanded Access Program (EAP) van de FDA.

EAP's zijn ontworpen om toegang te geven tot potentiële therapieën voordat ze door de FDA zijn goedgekeurd en kunnen mensen omvatten die normaal gesproken niet in aanmerking komen voor klinische onderzoeken. Daarnaast kan de FDA een sponsor vragen om uitgebreide toegang te consolideren voor groepen patiënten onder een bestaande IND wanneer het agentschap een aanzienlijk aantal verzoeken heeft ontvangen voor individuele patiënten voor uitgebreide toegang tot een onderzoeksgeneesmiddel voor hetzelfde gebruik. Het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met een tekort aan de monocarboxylaat Emcitaattransporter 8 (MCT8), een zeer slopende zeldzame ziekte waarvoor geen behandeling beschikbaar is.

In eerdere studies (Triac Trial I en een langetermijnstudie in de praktijk) zijn zeer significante en klinisch relevante resultaten aangetoond op serum schildklierhormoon T3 Emcitate-spiegels en secundaire klinische eindpunten. Egetis heeft in oktober 2023 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor Emcitate. Na een dialoog met de FDA voert Egetis een klein gerandomiseerd, placebogecontroleerd centraal onderzoek uit bij 16 patiënten om de resultaten op T3-niveaus uit eerdere klinische onderzoeken en publicaties te verifiëren.

Egetis is van plan om medio 2024 een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) in te dienen in de VS onder de Fast-Track Designation die door de FDA is toegekend. Emcitate. heeft een Orphan Drug Designation (ODD) voor MCT8-deficiëntie en resistentie tegen schildklierhormoon type beta (RTH-beta) in Emcitate de VS en de EU.

MCT8-deficiëntie en RTH-beta zijn twee afzonderlijke indicaties, zonder overlap in patiëntenpopulaties. Emcitate heeft de Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) gekregen, waardoor Egetis in de VS na goedkeuring een Priority Review Voucher (PRV) kan ontvangen. Deze voucher kan worden overgedragen of verkocht aan een andere sponsor.

Deze voucher kan worden overgedragen en verkocht aan een andere sponsor. Het kandidaat-geneesmiddel is een primeur in de VS, na goedkeuring". Deze voucher kan worden overgedragen of verkocht aan een andere sponsor.

Deze voucher kan worden overgedragen of verkocht aan een andere sponsor. Deze voucher kan worden overgedragen aan een andere sponsor. De kandidaat-geneesmiddelen.

De kandidaat-geneesmiddel is een prioriteit voor een andere sponsor. Deze voucher kan worden overgedragen aan een andere sponsor.