Disc Medicine, Inc. presenteerde de eerste resultaten van AURORA, een fase 2-studie met bitopertine bij patiënten met EPP. Behandeling met bitopertine resulteerde in statistisch significante reducties in PPIX, het primaire eindpunt, en significante verbeteringen in het aantal fototoxische reacties met pijn en de Patient Global Impression of Change (PGIC). Op het belangrijke secundaire eindpunt van cumulatieve tijd in zonlicht op dagen zonder pijn hadden bitopertinepatiënten een positieve respons die consistent was met de resultaten van BEACON, maar het eindpunt haalde geen statistische significantie vanwege sterke placeboprestaties.

Het AURORA-onderzoek is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek waaraan 75 volwassen proefpersonen met EPP deelnamen. Proefpersonen werden 1:1:1 gerandomiseerd om gedurende 17 weken eenmaal daags 20 mg bitopertine, 60 mg bitopertine of placebo te ontvangen. Samenvatting van de resultaten: Primair eindpunt: Bitopertine resulteerde in significante, dosisafhankelijke en aanhoudende verlagingen van PPIX-spiegels in het hele bloed: -21,6% voor 20 mg (p=0,003 vs placebo) en -40,7% voor 60 mg (p <0,001 vs placebo); de placebogroep had een gemiddelde stijging van +8,0%.

Secundaire eindpunten. Cumulatieve totale tijd in zonlicht tussen 10 uur 's ochtends en 6 uur 's avonds op dagen zonder pijn waargenomen over de behandelingsperiode van 4 maanden: met bitopertine behandelde patiënten registreerden een gemiddelde van 175,1 uur bij 20 mg en 153,1 uur bij 60 mg, vergeleken met 133,9 uur voor placebo; de resultaten waren niet statistisch significant vergeleken met placebo. De omvang van de verbetering bij de met bitopertine behandelde patiënten was vergelijkbaar met de verbetering die werd waargenomen in het BEACON-onderzoek, maar het voordeel in de placebo-arm in het AURORA-onderzoek was groter dan verwacht.

Grote verbeteringen in lichttolerantie vanaf de uitgangswaarde in 20 mg en 60 mg bitopertine behandelingsgroepen zoals gemeten door de tijd tot prodroom; resultaten waren niet statistisch significant ten opzichte van placebo. Aanzienlijke en dosisafhankelijke reducties in fototoxische reacties met pijn gedurende de onderzoeksperiode van 4 maanden: 75% vermindering in de incidentie van nieuwe fototoxische reacties met pijn bij de dosisgroep van 60 mg vergeleken met placebo (p=0,011); 60% vermindering in de dosisgroep van 20 mg (p=0,109). Minder met bitopertine behandelde patiënten meldden een fototoxisch voorval vergeleken met placebo: 19% voor 20 mg en 12% voor 60 mg vergeleken met 46% voor placebo.

Dosisafhankelijke verbeteringen in PGIC, die statistisch significant waren voor de dosis van 60 mg: 77% van de voltooiers bij 20 mg en 86% bij 60 mg (p=0,022 vs placebo) meldden dat hun EPP "veel beter" was vergeleken met 50% voor placebo. Bitopertine werd over het algemeen goed verdragen in beide dosisgroepen, zonder ernstige bijwerkingen en met stabiele hemoglobinespiegels.

Twee patiënten staakten de behandeling als gevolg van behandelingsgerelateerde bijwerkingen, beide in de doseringsgroep van 60 mg: één als gevolg van duizeligheid en één als gevolg van huiduitslag. De meest gemelde bijwerking van de behandeling met bitopertine was duizeligheid: n=4 in de 20 mg dosisgroep, n=11 in de 60 mg dosisgroep vergeleken met n=4 in de placebogroep (mediane duur van respectievelijk 4,5, 5 en 2 dagen).