Day One Biopharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het een Cooperative Research and Development
Agreement (CRADA) is aangegaan met de National Cancer Institute's (NCI) Division of Cancer Treatment and Diagnosis, Cancer Therapy
Evaluation Program (CTEP) om de therapeutische onderzoeksmogelijkheden uit te breiden met tovorafenib (DAY101). Onder de voorwaarden van
de CRADA, zullen NCI-onderzoekers de mogelijkheid hebben om tovorafenib te bestuderen in door CTEP gesponsorde proeven die zullen worden uitgevoerd door
NCI gefinancierde extramurale klinische netwerken in verschillende vaste tumoren en hematologische kankers op basis van bemoedigende anti-tumor
activiteit die in eerdere studies is waargenomen. Tovorafenib is de experimentele, orale, hersenpenetrerende, zeer selectieve type II pan-RAF-kinaseremmer van Day One, die ontworpen is om een belangrijk enzym in de MAPK-signaleringsroute aan te pakken, met een potentieel breed gebruik in verschillende vaste tumoren met activerende RAF-veranderingen. In juni 2022 meldde Day One positieve eerste klinische gegevens van zijn
lopende pivotale fase 2-klinische studie (FIREFLY-1) met tovorafenib voor de behandeling van pediatrische, adolescente en jongvolwassen patiënten met recidief pediatrisch laaggradig glioom (pLGG), de meest voorkomende hersentumor die bij kinderen wordt gediagnosticeerd en waarvoor geen goedgekeurde therapieën bestaan voor de overgrote meerderheid van de patiënten, noch een erkende standaardbehandeling. Tovorafenib is tot op heden onderzocht bij meer dan 325 patiënten. Momenteel wordt
tovorafenib geëvalueerd in een cruciale Fase 2 klinische studie (FIREFLY-1) bij pediatrische, adolescente en jongvolwassen patiënten met recidief pediatrisch laaggradig glioom (pLGG), een gebied met een aanzienlijke onbeantwoorde behoefte zonder
goedgekeurde therapieën voor de meerderheid van de patiënten. Day One is ook gestart met een cruciale fase 3-studie (FIREFLY-2/LOGGIC) bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met pLGG. Naast pLGG wordt tovorafenib alleen of als combinatietherapie geëvalueerd voor adolescente en volwassen patiëntenpopulaties met terugkerende of progressieve vaste tumoren met MAPK-wegafwijkingen (FIRELIGHT-1). Tovorafenib is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als Breakthrough Therapy en Rare Pediatric Disease voor de behandeling van patiënten met PLGG met een activerende RAF-verandering. Tovorafenib is ook aangewezen als weesgeneesmiddel door de FDA voor de behandeling van kwaadaardig glioom en door de Europese Commissie (EC) voor de behandeling van glioom.