CRISPR Therapeutics kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-gen-edited celtherapie, voor de behandeling van transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT) bij patiënten van 12 jaar en ouder. De toediening van CASGEVY vereist ervaring in stamceltransplantatie; daarom werkt partner Vertex Pharmaceuticals Incorporated samen met ervaren ziekenhuizen om een netwerk van onafhankelijk geëxploiteerde, geautoriseerde behandelcentra (ATC's) in de hele VS op te zetten om CASGEVY aan patiënten aan te bieden.

Alle negen geactiveerde ATC's in de VS kunnen CASGEVY aanbieden aan in aanmerking komende patiënten met TDT en sikkelcelziekte (SCD).