CRISPR Therapeutics AG heeft aangekondigd dat op 15 december 2023 is bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau een positief advies heeft uitgebracht voor de voorwaardelijke goedkeuring van CASGEVY? (exagamglogene autotemcel), een CRISPR/Cas9-gen-behandelde therapie, voor de behandeling van ernstige sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie, die gezamenlijk wordt ontwikkeld door CRISPR Therapeutics AG en haar partner, Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Het gebruik van CASGEVY in de Europese Unie blijft onderzoek.

Een goedkeuringsbesluit van de Europese Commissie wordt verwacht in februari 2024. Voorwaardelijke vergunningen voor het in de handel brengen ("CMA's") zijn bedoeld voor geneesmiddelen die voorzien in een significante onbeantwoorde medische behoefte, bijvoorbeeld voor ernstige en levensbedreigende ziekten, waarvoor geen bevredigende behandelingsmethoden beschikbaar zijn of waarvoor het geneesmiddel een belangrijk therapeutisch voordeel biedt. Een CMA wordt verleend als er nog geen volledige klinische gegevens beschikbaar zijn, maar het voordeel van het geneesmiddel voor het vervullen van een significante onbeantwoorde behoefte zwaarder weegt dan de noodzaak van gegevens die in de toekomst beschikbaar zullen komen.

CMA's zijn één jaar geldig en kunnen jaarlijks worden verlengd, waarbij de gegevens voortdurend door de regelgevende instanties worden gecontroleerd.