Clene Inc. en Clene Nanomedicine, Inc. kondigden nieuwe resultaten aan van verkennende analyses met inbegrip van de vertraagde tijd tot belangrijke klinische progressiegebeurtenissen bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die werden behandeld met CNM-Au8® in de HEALEY ALS Platform Trial gedurende de 6 maanden van de dubbelblinde periode. De resultaten zijn gebaseerd op vooraf gespecificeerde risicogecorrigeerde Cox proportional hazards analyses binnen de populatie voor Regimen C, waar behandeling met CNM-Au8 30mg gedurende 24 weken geassocieerd was met: Een 74% lager risico (lager hazard) van het samengestelde eindpunt van tijd tot ALS klinische verslechtering, waaronder het eerste geval van overlijden, tracheostomie, initiatie van permanente geassisteerde beademing (>22 uur per dag niet-invasieve beademingsondersteuning), of plaatsing van een voedingssonde (p = 0,035). Langer leven, onafhankelijk zijn van ademhalingsondersteuning, en eten en drinken zonder maagsonde is belangrijk voor ALS-patiënten om een onafhankelijker leven te leiden.

Behandeling met CNM-Au8 werd ook in verband gebracht met statistisch significante en gerichte trends in alle voorgespecificeerde analyses van de tijd tot klinische verslechtering van de toestand: 98% verminderd risico (lager risico) op overlijden of permanente beademing (p= 0,028) 95% verminderd risico op overlijden (p= 0,053) 74% verminderd risico op plaatsing van een voedingssonde (p= 0,035) 63% verminderd risico op beademing (p= 0,058) 84% verminderd risico op ALS-gerelateerde ziekenhuisopname (p= 0,107) 69% verminderd risico op ziekenhuisopname door alle oorzaken (p= 0,065) De gerapporteerde p-waarden waren niet gecorrigeerd voor meervoudige vergelijkingen. Ondersteunende gevoeligheidsanalyses met basislijnniveaus van de neurofilamentische lichte keten (NfL) waren eveneens robuust en resulteerden in grotere effectgroottes en kleinere nominale p-waarden in dezelfde analyses binnen het regime. De HEALEY ALS Platform Trial is een permanent multi-center, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd programma ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van meerdere onderzoeksproducten te evalueren met behulp van een gedeelde placebogroep bij mensen die leven met ALS.