Celon Pharma S.A. kondigt robuuste en positieve Fase 2 klinische onderzoeksresultaten aan voor haar PDE10A-remmer (CPL'36), een nieuw oraal, eenmaal daags antipsychoticum. Statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen in het primaire eindpunt van de positieve subschaal van de PANSS werden gezien in beide geteste dosissen CPL?36, met een dosis-response effect. Het management is van plan om deze zeer bemoedigende resultaten te bespreken met regelgevende instanties om CPL?36 naar registratiestudies en wereldwijde marketinggoedkeuringen te brengen.

Daarnaast wordt CPL:36 onderzocht als een potentiële behandeling voor levodopa-geïnduceerde dyskinesie bij de ziekte van Parkinson, waarvan de Fase 2-resultaten naar verwachting in het vierde kwartaal van 2024 zullen worden gerapporteerd. De Fase 2-studie met CPL:36 was een internationale, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie die werd uitgevoerd bij een groep van 189 volwassen patiënten die in het ziekenhuis waren opgenomen vanwege acute schizofrenie. CPL?36 werd gedurende 4 weken toegediend in twee doses van 20 en 40 mg eenmaal daags en was placebogecontroleerd in een ratio van 1:1:1. De baseline-ernst van de patiënt was matig-ernstig tot ernstig, zoals gekenmerkt door een PANSS-totaalscore van ongeveer 106.

Patiënten werden gedurende maximaal 10 dagen gescreend en vervolgens gerandomiseerd en behandeld gedurende een periode van vier weken, waarbij de beoordeling van het primaire eindpunt op dag 28 werd uitgevoerd. Op week 4 van de behandeling was de afname van de positieve PANSS-subschaalscore, wat het primaire eindpunt in het onderzoek was, 3,7 eenheden vanaf de uitgangswaarde in de dosis van 20 mg (LS gemiddeld verschil met placebo, p < 0,001, Cohen?s d: 0,73), en 6,3 eenheden in de dosis van 40 mg (LS gemiddeld verschil met placebo, p < 0,001, Cohen?s d: 1,38). Voor de totale PANSS-score op week 4 van de behandeling (een belangrijk secundair eindpunt), toonde de 20 mg dosis CPL?36 een vermindering van 9,7 eenheden ten opzichte van de uitgangswaarde in vergelijking met placebo (LS gemiddeld verschil met placebo, p < 0,001, Cohen?s d: 0,77), en 16,4 eenheden in de 40 mg dosis (LS gemiddeld verschil met placebo, p < 0,001, Cohen?s d: 1,47).

Andere secundaire eindpunten in het onderzoek waren onder andere de effecten van CPL-36 op de algehele klinische verbetering van cognitieve prestaties en functioneren, zoals verbetering van de Clinical Global Impression Scale (CGI-I), Brief Assessment of Cognition in Schizophrenia (BACS), en het aantal deelnemers dat zich terugtrekt vanwege bijwerkingen. De resultaten voor al deze eindpunten waren ook positief. De verdraagbaarheid van de medicatie was gunstig, waarbij de meeste bijwerkingen als licht gekarakteriseerd werden.

Exacerbaties van schizofrenie vertegenwoordigden de meest voorkomende ernstige bijwerkingen die mogelijk gerelateerd waren aan het geneesmiddel (1,5% in de placebogroep, 1,8% in de 20 mg groep en 3,1% in de 40 mg groep). Behandelingsstopzetting als gevolg van bijwerkingen die waarschijnlijk gerelateerd waren aan het geneesmiddel kwam voor bij 3,1% patiënten in de placebogroep, 0% patiënten in de 20 mg groep en 7,7% patiënten in de 40 mg groep.