CAN-FITE BIOPHARMA LTD. Can-Fite BioPharma Ltd. kondigt aan dat een patiënt met gedecompenseerde levercirrose die in het Soroka Medical Center in Israël uit compassionate use werd behandeld met Namodenoson, verbetering liet zien in de leverindexen. Dit kandidaat-geneesmiddel wordt momenteel gebruikt in een cruciale Fase III-studie voor patiënten met gevorderde leverkanker en in een Fase IIb-studie voor MASH (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis). Decompensatieve cirrose wordt gedefinieerd als een acute verslechtering van de leverfunctie bij een patiënt met cirrose en wordt gekenmerkt door geelzucht, ascites, leverencefalopathie, hepatorenaal syndroom of varicesbloeding.
Hoewel sommige medicijnen de symptomen kunnen behandelen, is er geen therapeutische aanpak die de progressie van de ziekte kan vertragen. In het afgelopen jaar is Can-Fite gestart met een compassionate use programma in het Soroka Medical Center, Beersheva, Israël, voor de behandeling van gedecompenseerde patiënten met Namodenoson. De eerste patiënt, een 63-jarige vrouw met een voorgeschiedenis van gedecompenseerde primaire biliaire cirrose, wordt nu een jaar lang behandeld met Namodenoson.
Voorafgaand aan de behandeling met Namodenoson en ondanks de beste medische zorg voor haar onderliggende ziekte, ontwikkelde ze ascites en werd ze opgenomen in het ziekenhuis met een acute varicesbloeding. Op dit moment vertoont de patiënte verbetering in de leverfunctietests, hematologische parameters en FibroScan-waarden en heeft sinds de start van de behandeling met Namodenoson geen enkele decompensatie doorgemaakt. Van Namodenoson is bekend dat het leverbeschermende effecten heeft bij andere leveraandoeningen. Fase IIa gegevens van patiënten die leden aan MASH (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis), reageerden positief op het geneesmiddel en toonden ontstekingsremmende, anti-steatotische en antifibrotische effecten met een zeer gunstig veiligheidsprofiel.
Decompensatieve cirrose wordt gedefinieerd als een acute verslechtering van de leverfunctie, met cirrose en wordt gekenmerkt door geelzucht, ascites, leverencefalopathie, hepatorenaal syndroom of varicesbloeding. Hoewel sommige medicijnen de symptomen kunnen behandelen, is er geen therapeutische aanpak die de progressie van de ziekte kan vertragen. Wereldwijd hadden in 2017 naar schatting 10,6 miljoen mensen decompensatieve cirrose, en er zijn weinig behandelingsopties beschikbaar, behalve levertransplantaties als de decompensatieve cirrose een vergevorderd stadium heeft bereikt.
De American Liver Foundation benadrukt de behoefte aan een effectieve behandeling door te stellen dat er meer mensen zijn die een lever nodig hebben dan er beschikbaar zijn, en dat sommige mensen meer dan 5 jaar op de wachtlijst kunnen staan voor een levertransplantatie. Er wordt geschat dat de behandeling van levercirrose tegen 2031 een wereldwijde markt van ongeveer $29,2 miljard zal zijn. Namodenoson is een klein oraal biobeschikbaar geneesmiddel dat met hoge affiniteit en selectiviteit bindt aan de A3 adenosinereceptor (A3AR).
Namodenoson werd geëvalueerd in Fase II studies voor twee indicaties, als tweedelijnsbehandeling voor hepatocellulair carcinoom en als behandeling voor Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH). A3AR komt in hoge mate tot expressie in zieke cellen, terwijl een lage expressie wordt gevonden in normale cellen. Dit differentiële effect verklaart het uitstekende veiligheidsprofiel van het geneesmiddel.
