Caliway Biopharmaceuticals kondigt de start aan van de rekrutering van proefpersonen in de CBL-0204 Fase 2b studie. De studie, goedgekeurd door de Amerikaanse FDA, zal 100 proefpersonen rekruteren op 14 klinische locaties in de VS en Australië. CBL-0204 is een Fase 2b studie die de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van CBL-514 injectie, Caliway's belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, evalueert bij het verminderen van onderhuids buikvet.

De studie zal 100 volwassen proefpersonen met licht, matig of ernstig onderhuids buikvet, zoals beoordeeld door de Abdominal Fat Rating Scale (AFRS), inschrijven. Het primaire effectiviteitseindpunt is het percentage van de proefpersonen met ten minste één graad verbetering dat door de onderzoeker wordt beoordeeld met de AFRS. Momenteel is CBL-514 wereldwijd het enige product met een soortgelijke werkzaamheid als liposuctie en het enige niet-chirurgische vetreductiemiddel voor een groot behandelgebied.

De eerder afgeronde klinische onderzoeksresultaten hebben significante verschillen aangetoond in de werkzaamheid van CBL-514 bij het verminderen van onderhuids vet in het behandelde gebied met uitstekende veiligheids- en verdraagbaarheidsprofielen. De CBL-0204 Fase 2b studie zal naar verwachting worden afgerond in het tweede kwartaal van 2024. En de topline resultaten worden verwacht in het derde kwartaal van 2024.

De pivotale studie van fase 3 zal naar verwachting in 2024 worden toegepast. De huidige methoden voor vetvermindering omvatten niet-invasieve producten en invasieve chirurgie, zoals liposuctie en chirurgie van de buikomtrek. De doeltreffendheid van niet-invasieve producten duurt vaak meer dan twaalf weken om waar te nemen, en is over het algemeen slecht bij het beperkte behandelde lichaamsgebied.

Tot de mogelijke matige tot ernstige bijwerkingen van niet-invasieve producten behoren weefselnecrose, zenuwschade, littekenweefselfibrose en paradoxale vethyperplasie (PAH). Hoewel de doeltreffendheid van chirurgie groter is dan die van goedgekeurde niet-chirurgische lokale vetverminderingsproducten, gaat chirurgie nog steeds gepaard met ernstige bijwerkingen en een hoog risico op overlijden. Volgens het rapport van de American Society of Plastic Surgeons aarzelt meer dan 60% van de mensen om lokale vetreductie te ondergaan uit angst voor de bijwerkingen.

De medische behoefte aan lokale vetreductie blijft onbeantwoord. CBL-0204 is een meerlanden, multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, fase 2b studie (ClinicalTrials.gov, NCT05736107) waarin de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van CBL-514 injectie in het verminderen van onderhuids vet wordt geëvalueerd. Aan het onderzoek zullen 100 volwassen proefpersonen deelnemen met licht, matig of ernstig onderhuids buikvet, zoals beoordeeld door de abdominale vetbeoordelingsschaal (AFRS).

Elke proefpersoon krijgt maximaal vier behandelingen met toegewezen CBL-514 of placebo, onderhuids toegediend in de buik, eenmaal per drie weken. Het primaire effectiviteitseindpunt is het percentage proefpersonen met ten minste één graad verbetering dat door de onderzoeker met behulp van de AFRS wordt gerapporteerd. CBL-514, een eersteklas geneesmiddel op basis van kleine moleculen, is een injectiemedicijn tegen lipolyse dat in dierstudies apoptose van adipocyten en lipolyse kan induceren om onderhuidse adipositas in behandelde gebieden te verminderen zonder systematische bijwerkingen te veroorzaken op het centrale zenuwstelsel, het cardiovasculaire systeem en het ademhalingssysteem.

Uit niet-klinische studies van Caliway bleek dat CBL-514 het kinase voor celoverleving DYRK1b remt, de apoptosemediatoren caspase 3 en de verhouding Bax/Bcl-2 verhoogt en vervolgens dosisafhankelijke adipocytaire apoptose induceert in vivo en in vitro. Caliway onderzoekt meerdere indicaties voor CBL-514, waaronder niet-invasieve vetreductie (vermindering van onderhuids vet), de ziekte van Dercum, cellulitis en de behandeling van lipomen.