Bristol-Myers Squibb Company heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau de goedkeuring heeft aanbevolen van Reblozyl® (luspatercept) als behandeling voor volwassen patiënten met anemie geassocieerd met niet-transfusie-afhankelijke (NTD) beta thalassemie. De aanbeveling zal nu worden beoordeeld door de Europese Commissie (EC), die bevoegd is om geneesmiddelen goed te keuren voor gebruik in de Europese Unie (EU). Bij goedkeuring zou dit de derde geautoriseerde indicatie voor Reblozyl in de EU zijn.

Het CHMP bracht een positief advies uit op basis van de resultaten van de cruciale BEYOND-studie van fase 2, waarin de werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl versus placebo werd geëvalueerd bij 145 volwassenen met NTD-bèta-thalassemie. Patiënten kwamen in aanmerking voor beste ondersteunende zorg, waaronder transfusies met rode bloedcellen, ijzerchelaatmiddelen, gebruik van antibiotica, antivirale en antischimmeltherapie en/of voedingsondersteuning, indien nodig. Reblozyl is een erytroïde rijpingsmiddel dat in de EU, de Verenigde Staten, China en Canada is goedgekeurd voor de behandeling van anemie-geassocieerde, transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en transfusie-afhankelijke myelodysplastische syndromen met een lager risico.