Amerikaanse FDA keurt gentherapie van BioMarin voor hemofilie A goed
29 juni 2023 om 20:38 uur
Delen
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft donderdag de gentherapie van BioMarin Pharmaceutical voor hemofilie A goedgekeurd, aldus het bedrijf, waardoor patiënten met de erfelijke bloedingsstoornis een optie krijgen om de regelmatige bloedinfusies te verminderen. (Verslaggeving door Khushi Mandowara en Bhanvi Satija in Bengaluru; Bewerking door Krishna Chandra Eluri)
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) is een biotechnologiebedrijf dat zich bezighoudt met de ontwikkeling en commercialisering van therapieën die de onderliggende oorzaak van genetische aandoeningen aanpakken. De commerciële producten van BioMarin omvatten Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterine dihydrochloride) en Voxzogo (vosoritide). Vimizim is een enzymvervangingstherapie voor de behandeling van MPS IVA, een lysosomale opslagstoornis. Roctavian is een adenogeassocieerd virus (AAV5)-vector gentherapie ontworpen om factor VIII plasmaconcentraties te herstellen bij patiënten met ernstige hemofilie A. Voxzogo is een eenmaal daags injectieanaloog van C-type natriuretisch peptide (CNP) voor de behandeling van achondroplasie. Brineura is een recombinant humaan tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) voor de behandeling van patiënten met CLN2, een vorm van de ziekte van Batten.
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. 
