De risico's van het geneesmiddel van Biogen, tofersen, "zijn aanvaardbaar voor de patiëntenpopulatie" en "sluiten goedkeuring niet uit", aldus de beoordelaars in informatieve documenten die gepubliceerd zijn op de website van het agentschap.

Het agentschap heeft adviseurs gevraagd zich uit te spreken over de goedkeuring van het gebruik van het geneesmiddel op basis van de beschikbare gegevens, waaruit blijkt dat het een belangrijk eiwit vermindert dat verband houdt met de ziekte, en niet de ziektesymptomen.

In oktober 2021 slaagde tofersen er niet in het hoofddoel van een laat stadium onderzoek te halen, maar het bedrijf zei dat er trends van verminderde ziekteprogressie werden waargenomen.

Een panel van externe adviseurs van de FDA zal op woensdag bijeenkomen om de marketingaanvraag van Biogen te bespreken voor het geneesmiddel voor gebruik als behandeling voor ALS geassocieerd met een mutatie in een gen dat bekend staat als superoxide dismutase 1 (SOD1), een uiterst zeldzame vorm van de dodelijke neurologische ziekte.