Belite Bio Inc. kondigde bijkomende bevindingen aan van de 24 maanden durende Fase 2 studie van Tinlarebant bij de adolescente ziekte van Stargardt (STGD1) tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO). Tinlarebant is een oraal toegediend tablet van Belite Bio dat bedoeld is om de ziekteprogressie te vertragen bij patiënten die lijden aan STGD1 en Geografische Atrofie (GA) in een vergevorderd stadium van droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (Dry AMD). Genetische profilering werd uitgevoerd op de 13 adolescente STGD1-patiënten die waren ingeschreven in een Fase 2-studie met Tinlarebant.

Elf van deze patiënten (85%) hadden ernstige pathogene/waarschijnlijk pathogene ABCA4-varianten. Ondanks deze ernstige varianten ontwikkelde 42% van de met Tinlarebant behandelde proefpersonen (5 van de 12) geen incidentele atrofische (absoluut afgenomen autofluorescentie, DDAF) retinale laesies en werd er geen verandering in twijfelachtig afgenomen autofluorescentie (QDAF) waargenomen tijdens de behandelingsperiode van 24 maanden. Incidentele atrofische laesies verschenen bij zeven proefpersonen op verschillende tijdstippen gedurende 24 maanden; vier van deze proefpersonen ontwikkelden DDAF-laesies na maand 12.

De gemiddelde groei van DDAF-laesies na 24 maanden was 0,51 mm2 met een variatiebereik van 0,4 mm2, een groeisnelheid die significant lager is dan wat in natuurlijke historie-onderzoeken is waargenomen. Belangrijk is dat zes STGD1-patiënten die een gemiddeld bilateraal best gecorrigeerd gezichtsscherpteverlies (BCVA) van 10 letters per jaar hadden voorafgaand aan de inschrijving voor de Fase 2 studie, een gemiddeld BCVA-verlies vertoonden gelijk aan 1,9 letters per jaar tijdens de 24 maanden durende behandelingsperiode. Analyse van genotype-fenotype relaties toonde aan dat broers en zussen met identieke ABCA4 mutaties verschillende snelheden van laesiegroei en BCVA-verlies hadden, wat aangeeft dat identieke genotypes niet noodzakelijkerwijs een identiek ziektebeloop voorspellen.

Met name de retinale beeldvormingsgegevens van de Fase 2-studie werden opnieuw geanalyseerd met behulp van een nieuwe methode voor het kwantificeren van de laesiegrootte, die gebruikmaakt van een wiskundige classificatie van laesies om de subjectieve vooringenomenheid van de lezer te verminderen en een verbeterde nauwkeurigheid en superieure precisie te bieden in vergelijking met de traditionele methode voor het kwantificeren van DDAF-laesies. Deze analyse onthulde DDAF-laesies binnen de macula in 12 ogen van acht proefpersonen bij de uitgangswaarde. Analyse van de verandering in het gebied van de atrofische laesie binnen de macula van deze ogen over 24 maanden toonde een stopzetting van de laesiegroei in de macula na 16 maanden.

Deze bevinding komt overeen met de waargenomen stabilisatie van de gezichtsscherpte.