Beam Therapeutics Inc. is een biotechnologiebedrijf dat genetische precisiegeneesmiddelen ontwikkelt door middel van base editing. De reeks genbewerkingstechnologieën van het bedrijf is gebaseerd op base editing, een technologie die ontworpen is om nauwkeurige, voorspelbare en efficiënte veranderingen van enkele basen in doelgerichte genoomsequenties mogelijk te maken, zonder dubbelstrengsbreuken in het desoxyribonucleïnezuur aan te brengen. De belangrijkste programma's zijn gericht op sikkelcelziekte en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, en er wordt ook gewerkt aan programma's voor andere genetische ziekten en immunologie/oncologie. De belangrijkste programma's zijn BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302, BEAM-301 en BEAM-201. BEAM-101 is een patiëntspecifieke, autologe, onderzoekstherapie met hematopoëtische stamcellen (HSC). ESCAPE is een potentieel niet-genotoxische benadering van HSC-transplantatie. BEAM-302 is een levergerichte lipide nanodeeltjesformulering van basisbewerkingsreagentia. BEAM-201 is een anti-CD7 CAR-T productkandidaat.
Meer informatie over het bedrijf