Baudax Bio, Inc. kondigt aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan haar belangrijkste klinische kandidaat TI-168 voor de behandeling van Hemofilie A met remmers. TI-168 is de volgende generatie, FVIII-specifieke Treg-therapie van het bedrijf, ontworpen voor een betrouwbare en effectieve behandeling van Hemofilie A-patiënten met FVIII-remmers. Het FDA Office of Orphan Products Development kent de status van weesgeneesmiddel toe aan geneesmiddelen die worden ontwikkeld voor de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.

De aanwijzing als weesgeneesmiddel is bedoeld om ontwikkelaars van geneesmiddelen verschillende voordelen te bieden ter ondersteuning van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, waaronder de mogelijkheid van marktexclusiviteit gedurende zeven jaar na goedkeuring door de FDA, in aanmerking komen voor belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische onderzoeken, vrijstelling van aanvraagkosten, verminderde jaarlijkse productkosten, hulp bij klinische protocollen en mogelijke kwalificatie voor versnelde ontwikkelingsprogramma's.