ASTRAZENECA PLC (Alliance News) - AstraZeneca PLC meldde maandag "positieve resultaten" van een test met danicopan voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie, of PNH, een zeldzame en ernstige bloedziekte.
De farmaceutische fabrikant zei dat danicopan werd getest als toevoeging aan de standaardtherapie met C5-remmer Ultomiris of Soliris, waarvan de generieke namen ravulizumab en eculizumab zijn.
PNH wordt gekenmerkt door de vernietiging van rode bloedcellen binnen de bloedvaten, bekend als intravasculaire hemolyse, of IVH, en activering van witte bloedcellen en bloedplaatjes die bloedstolsels kunnen veroorzaken en kunnen leiden tot schade aan en overlijden van organen.
De 24 weken en de verlengingsperiode op lange termijn van de Alpha fase III studie toonden aan dat danicopan als add-on klinisch voordeel had voor patiënten met PNH die klinisch significante extravasculaire hemolyse, of EVH, vertonen, wat kan resulteren in aanhoudende symptomen van bloedarmoede en waarvoor bloedtransfusies nodig zijn.
Verbeteringen in de gemiddelde hemoglobinespiegel en het absolute aantal reticulocyten, die na 12 weken werden aangetoond, bleven 48 weken behouden, aldus Astra.
"In tegenstelling tot IVH is EVH niet levensbedreigend, maar de symptomen kunnen belastend zijn voor mensen die met deze aandoening leven. Daarom blijven we het potentieel van het complementsysteem onderzoeken om de patiëntenzorg te verbeteren," verklaarde Gianluca Pirozzi, hoofd ontwikkeling, regelgeving & veiligheid bij Astra-divisie Alexion.
De aandelen AstraZeneca noteerden maandag in Londen 0,1% hoger op 10.128,00 pence.
Door Tom Waite, redacteur Alliance News
Reacties en vragen naar newsroom@alliancenews.com
Copyright 2023 Alliance News Ltd. Alle rechten voorbehouden.
