AstraZeneca PLC kondigt aan dat Ultomiris (ravulizumab-cwvz) is goedgekeurd in de Verenigde Staten (VS) als de eerste en enige langwerkende C5-complementremmer voor de behandeling van volwassen patiënten met anti-aquaporine-4 (AQP4) antilichaam-positieve (Ab+) neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD). De goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) was gebaseerd op de positieve resultaten van de CHAMPION-NMOSD Fase III studie, die werden gepubliceerd in de Annals of Neurology. In de studie werd Ultomiris vergeleken met een externe placebo-arm uit de cruciale Soliris PREVENT klinische studie.

Ultomiris voldeed aan het primaire eindpunt van de tijd tot de eerste terugval tijdens het onderzoek, zoals bevestigd door een onafhankelijke beoordelingscommissie. Er werden nul terugvallen waargenomen onder Ultomiris-patiënten met een mediane behandelingsduur van 73 weken (terugvalrisicovermindering: 98,6%, hazard ratio (95% CI): 0,014 (0,000, 0,103), p < 0,0001). NMOSD is een zeldzame en slopende auto-immuunziekte die het centrale zenuwstelsel (CZS) aantast, waaronder de wervelkolom en de oogzenuwen.

De meeste mensen met NMOSD krijgen te maken met onvoorspelbare terugvallen, die gekenmerkt worden door een nieuw begin van neurologische symptomen of een verergering van bestaande neurologische symptomen, die vaak ernstig en terugkerend zijn en kunnen leiden tot blijvende invaliditeit. De gediagnosticeerde prevalentie van volwassenen met NMOSD in de VS wordt geschat op ongeveer 6.000. Over het algemeen waren de veiligheid en verdraagbaarheid van Ultomiris in de CHAMPION-NMOSD studie consistent met eerdere klinische studies en real-world gebruik, en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen.

De meest voorkomende bijwerkingen (AE's) waren COVID-19, hoofdpijn, rugpijn, artralgie en urineweginfectie. Ultomiris is ook goedgekeurd voor bepaalde volwassenen met NMOSD in Japan en de Europese Unie (EU). In andere landen zijn regelgevende onderzoeken aan de gang.