Ascendis Pharma A/S heeft aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) een vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van Lonapegsomatropine Ascendis Pharma (ontwikkeld onder de naam TransCon hGH) als een eenmaal per week toegediende subcutane injectie voor de behandeling van kinderen en adolescenten in de leeftijd van 3 tot 18 jaar met groeiachterstand als gevolg van onvoldoende secretie van endogeen groeihormoon (ook bekend als groeihormoondeficiëntie, of GHD). TransCon hGH is een prodrug van somatropine die zorgt voor een langdurige afgifte van ongemodificeerde somatropine (hGH) op voorspelbare therapeutische niveaus in het lichaam. De EG-goedkeuring is gebaseerd op klinische resultaten die zijn ingediend in de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA), met inbegrip van gegevens uit de fase 3 heiGHt, fliGHt en enliGHten studies van de Vennootschap, waarin gezamenlijk meer dan 300 pediatrische patiënten met de diagnose GHD werden behandeld, alsmede gegevens uit een niet-klinisch veiligheidsprogramma. In augustus 2021 keurde de Amerikaanse Food & Drug Administration TransCon hGH goed voor de behandeling van pediatrische patiënten van één jaar en ouder die ten minste 11,5 kg wegen en groeiachterstand hebben als gevolg van onvoldoende afscheiding van endogeen groeihormoon. TransCon hGH is ook in ontwikkeling voor pediatrische GHD in Japan en China. Pediatrische GHD is een ernstige zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt wanneer de hypofyse niet genoeg groeihormoon produceert. Fysiologische niveaus van groeihormoon zijn nodig voor de algemene endocriene gezondheid en de ontwikkeling van gezonde botten, spieren en vetweefsel. Kinderen met GHD worden gekenmerkt door een klein gestalte en kunnen ook metabole afwijkingen, psychosociale uitdagingen en een algehele slechte kwaliteit van leven ervaren. Al tientallen jaren is de standaardbehandeling voor GHD een dagelijkse subcutane injectie met somatropine om de groei en de algemene endocriene gezondheid te verbeteren.