Ascelia Pharma AB (publ) kondigt aan dat nieuwe gegevens aantonen dat de cruciale Fase 3 klinische SPARKLE studie met de lead kandidaat medicijn Orviglance kan worden afgerond met 80 patiënten, met een volledige patiënten inclusie verwacht in feb-mrt 2023 en een daaropvolgende topline readout tegen medio 2023. Nieuwe gegevens met dezelfde beeldleesmethode als in de SPARKLE-studie met Orviglance laten een sterk en statistisch significant effect zien van twee tot drie keer het effectniveau dat eerder in SPARKLE werd verwacht. Daarom is het waarschijnlijk dat een statistisch significant positief resultaat wordt verkregen met aanzienlijk minder patiënten, met behoud van conservatieve aannames.

Ascelia Pharma heeft de nieuwe gegevens en oorspronkelijke aannames grondig geanalyseerd met statistici en regelgevingsdeskundigen om deze belangrijke bevinding te valideren. Ascelia Pharma heeft de analyse besproken met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met als doel te besluiten tot een kleinere steekproefgrootte in SPARKLE dan aanvankelijk gepland. Op basis van deze besprekingen heeft Ascelia Pharma besloten de doelstelling voor de inschrijving van patiënten in SPARKLE te wijzigen in 80 patiënten.

De jarenlange impact van de pandemie op de klinische onderzoeksactiviteiten in ziekenhuizen, een verandering van klinische onderzoeksorganisatie na een faillissement en de stopzetting van 13 klinische sites in Rusland zijn allemaal factoren die de inschrijving van patiënten in SPARKLE aanzienlijk hebben beïnvloed. In de afgelopen maanden heeft de inschrijving van patiënten een positieve trend laten zien dankzij de opening van extra studielocaties en de lancering van initiatieven voor de inschrijving van patiënten. Tot op heden hebben 58 patiënten de studie voltooid.

Ascelia Pharma verwacht dat de SPARKLE-patiënteninschrijving in februari/maart 2023 zal zijn voltooid en dat de resultaten medio 2023 bekend zullen zijn. Twee van de drie klinische studies van het fase 3-programma voor Orviglance zijn afgerond met succesvolle resultaten.

De eerder aangekondigde Food Effect studie concludeerde met succes dat Orviglance beeldverbetering niet werd beïnvloed door een lichte maaltijd. De Hepatic Impairment Study toonde aan dat Orviglance goed wordt verdragen bij patiënten met een leveraandoening. De voltooiing van SPARKLE zal het Fase 3 programma afronden.