Applied Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de ACTION-Galactosemia Kids Fase 3 studie een trend in klinisch voordeel heeft aangetoond ten gunste van AT-007 versus placebo. De studie is ontworpen om de impact van AT-007 vs. placebo op de klinische resultaten bij kinderen met klassieke galactosemie te evalueren.

placebo op klinische resultaten bij kinderen met klassieke galactosemie, met een beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid om de 6 maanden door een firewalled Data Monitoring Committee (DMC) totdat de studie statistische significantie bereikt. Beoordeling van de gegevens na 12 maanden behandeling door het DMC gaf aan dat, hoewel het primaire eindpunt van de studie nog geen statistische significantie heeft bereikt, er een trend bestaat ten gunste van AT-007 versus placebo.

Het klinische voordeel op dit vroege tijdstip was het meest uitgesproken bij patiënten met aanzienlijke tekorten in klinische prestaties bij aanvang. Veiligheidsgegevens toonden aan dat AT-007 veilig blijft en goed wordt verdragen. De studie zal geblindeerd doorgaan naar de volgende evaluatie na 18 maanden behandeling.

In de tussentijd zal de onderneming met het EMA bijeenkomen om de mogelijke indiening van een MAA op basis van bestaande gegevens voor voorwaardelijke goedkeuring te bespreken.