Apellis Pharmaceuticals, Inc. en Sobi® kondigen aan dat de positieve resultaten van de Fase 2 NOBLE studie waarin Pegcetacoplan wordt onderzocht voor de behandeling van recidief na transplantatie van primaire immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN) en C3 glomerulopathie (C3G) zullen worden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Nephrology (ASN) tijdens de Kidney Week. e resultaten toonden het potentieel voor een behandelingseffect aan bij zowel IC-MPGN- als C3G-patiënten die werden behandeld met Pegcetacoplan. Op week 12 vertoonden van de 10 patiënten (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8) die met pegcetacoplan werden behandeld: acht (80%) patiënten een vermindering in C3c-kleuring (als afspiegeling van schadeveroorzakende afzettingen) met één of meer ordes van grootte van intensiteit ten opzichte van de uitgangswaarde.

vijf (50%) patiënten vertoonden een afname van C3c-kleuring met twee of meer ordes van grootte van intensiteit ten opzichte van de uitgangswaarde. (Bij 40% van de patiënten was de kleurintensiteit nul, wat aangeeft dat C3c-afzettingen werden verwijderd. xovermatige afzetting van C3-afbraakproducten in de nier leidt tot ontsteking en beschadiging van de nier, wat vaak nierfalen veroorzaakt.

Daarnaast liet de behandeling met pegcetacoplan na 12 weken een gemiddelde afname zien van de proteïnurie (39,2% verandering ten opzichte van de uitgangswaarde), een belangrijke marker van ziekteprogressie1, in een subgroep van patiënten met hoge uitgangswaarden (=1 g per dag). Andere biomarkers verbeterden ook, waaronder een stijging van het gemiddelde serum C3, een daling van het gemiddelde sC5b-9 en stabilisatie van de nierfunctie zoals gemeten door de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR). Er waren geen iscontinuaties als gevolg van behandelingsergetische bijwerkingen.

e Fase 3 VALIANT-studie waarbij pegcetacoplan wordt onderzocht bij adolescente en volwassen patiënten met een niertransplantatie recidief IC-MPGN en C3G is nog gaande en de top-line resultaten worden verwacht in 2024. fficacy of 12-week pegcetacoplan in kidney transplant recipients with recurrent C3 glomerulopathy (C3G) or immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN), Poster #SA-PO923 ? 4 november 2023 van 0:00 a.m. ?

12:00 p.m. ET.