Apellis Pharmaceuticals, Inc. en Sobi hebben post-hocgegevens gepresenteerd die de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van EMPAVELI® (pegcetacoplan) bij volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) gedurende maximaal drie jaar versterken. De gegevens werden gerapporteerd tijdens een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH). De analyse omvatte gegevens van de Fase 3 PEGASUS- en PRINCE-studies en het langetermijnuitbreidingsonderzoek.

Na het starten van de behandeling met EMPAVELI verbeterden de belangrijkste ziektemarkers snel en bleven deze aanhouden bij zowel patiënten die geen behandeling hadden ondergaan als bij patiënten die eerder met eculizumab waren behandeld. Verbeteringen in hemoglobine bereikten normale of bijna-normale niveaus, en het gemiddelde lactaatdehydrogenase (LDH) bleef onder de bovengrens van normaal. Bovendien was 67% van de behandelingsnaïeve patiënten van PRINCE tot 2,5 jaar transfusievrij, en 52% van de patiënten van PEGASUS bleef tot 3 jaar transfusievrij.

Minder dan 25% van de patiënten was transfusievrij in het jaar voorafgaand aan deelname aan de PRINCE- en PEGASUS-studies. Het veiligheidsprofiel was consistent met eerdere klinische onderzoeksresultaten en er werden geen nieuwe of onverwachte veiligheidsbevindingen geïdentificeerd. Ongeveer 4,5% van de patiënten kreeg te maken met een ernstig ongewenst voorval dat gerelateerd werd geacht aan de behandeling met pegcetacoplan.

Er werden geen meningokokkeninfecties gemeld. De voorschrijfinformatie voor EMPAVELI bevat een waarschuwing in het kader waarin staat dat EMPAVELI het risico kan verhogen op meningokokken- en andere ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën die snel levensbedreigend of fataal kunnen worden als ze niet vroegtijdig worden herkend en behandeld. Over de uitbreiding van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn (APL2-307) studie: Het APL2-307-onderzoek was een niet-gerandomiseerd, multicenter, open-label fase 3-uitbreidingsonderzoek bij 137 volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die eerdere klinische onderzoeken in fase 1 (PHAROAH, PADDOCK), fase 2 (PALOMINO) en fase 3 (PEGASUS, PRINCE) van EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) hadden voltooid.

Patiënten in deze onderzoeken hadden ofwel anemie ondanks behandeling met eculizumab of waren naïef voor complementremmers. Tijdens het onderzoek bleven patiënten tweemaal per week of eenmaal per drie dagen 1080 mg EMPAVELI krijgen (PEGASUS, PRINCE) of schakelden over op tweemaal per week 1080 mg EMPAVELI (PHAROAH, PADDOCK, PALOMINO). Het primaire doel was om de werkzaamheid en veiligheid van EMPAVELI op de lange termijn vast te stellen.

Over het PEGASUS-onderzoek: Het PEGASUS-onderzoek (APL2-302; NCT03500549) was een gerandomiseerd, multi-center, head-to-head fase 3-onderzoek bij 80 volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Het primaire doel van dit onderzoek was om de werkzaamheid en veiligheid van EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) in vergelijking met eculizumab vast te stellen. Deelnemers moeten eculizumab gebruikt hebben (minstens drie maanden stabiel) met een hemoglobinegehalte < 10,5 g/dL bij het screeningsbezoek.

Tijdens de run-in van vier weken kregen patiënten tweemaal per week 1080 mg EMPAVELI (n=41) naast hun huidige dosis eculizumab. Tijdens de 16 weken durende gerandomiseerde, gecontroleerde periode werden patiënten gerandomiseerd om ofwel tweemaal per week 1080 mg EMPAVELI ofwel hun huidige dosis eculizumab (n=39) te ontvangen. Alle deelnemers die de gerandomiseerde gecontroleerde periode voltooiden (n=77) kozen ervoor om deel te nemen aan de open-label EMPAVELI behandelingsperiode.

Over de PRINCE-studie: Het PRINCE-onderzoek (NCT04085601) was een gerandomiseerd, multi-center, open-label, gecontroleerd fase 3-onderzoek bij 53 volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die geen behandeling hadden. Het primaire doel van dit onderzoek was om de werkzaamheid en veiligheid van EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) vast te stellen bij patiënten die binnen drie maanden voorafgaand aan de screening geen behandeling met een complementremmer hadden gekregen. Tijdens de 26 weken durende gerandomiseerde, gecontroleerde periode kregen de patiënten ofwel tweemaal per week 1080 mg EMPAVELI ofwel standaardbehandeling, die geen complementremmers bevatte.

Patiënten in de standaardzorggroep hadden de optie om over te stappen naar de EMPAVELI-groep als hun hemoglobine met 2 g/dL of meer daalde ten opzichte van hun uitgangswaarde. Over EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan): EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) is een gerichte C3-therapie die ontworpen is om overmatige activering van de complementcascade, een onderdeel van het immuunsysteem van het lichaam, te reguleren. Het is goedgekeurd voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in de Verenigde Staten, de Europese Unie en andere landen wereldwijd.

De therapie wordt ook onderzocht voor verschillende andere zeldzame ziekten in de hematologie en nefrologie.