Apellis Pharmaceuticals, Inc. kondigde positieve eenjarige resultaten aan van de Fase 2 NOBLE-studie waarin systemisch pegcetacoplan, een doelgerichte C3-therapie, wordt onderzocht voor de behandeling van recidief C3-glomerulopathie (C3G) na transplantatie en primaire immuuncomplex membranoproliferatieve glomerulonefritis (IC-MPGN). Deze gegevens werden gepresenteerd tijdens een late mondelinge presentatie op het congres van de European Renal Association (ERA) dat van 23 tot 26 mei plaatsvond in Stockholm, Zweden. Na één jaar, van de 11 met pegcetacoplan behandelde patiënten met beschikbare gegevens: Zeven (64%) patiënten vertoonden een vermindering van C3c-kleuring met twee of meer orden van grootte van intensiteit ten opzichte van de uitgangswaarde.

Zes (55%) patiënten, waaronder de drie IC-MPGN-patiënten, vertoonden geen C3c-kleuring, wat aangeeft dat C3c-afzettingen werden verwijderd. In overeenstemming met de vermindering van C3c-kleuring vertoonden zeven patiënten (64%) geen ontsteking zoals gemeten door de activiteitsscore van de histologische C3G-index. Overmatige C3c-afzettingen zijn een marker van ziekteactiviteit, die kan leiden tot nierontsteking, schade en falen.

Door opruiming van zowel C3c-afzettingen als ontstekingen kan de nier herstellen en de functie van de nier verlengen. Daarnaast resulteerde de behandeling met pegcetacoplan in aanhoudende verbeteringen in belangrijke ziektematen, waaronder proteïnurie en voortdurende stabilisatie van de nierfunctie. Pegcetacoplan werd over het algemeen goed verdragen.

De meeste bijwerkingen waren licht tot matig en consistent met eerder gerapporteerde resultaten.