AN2 Therapeutics geeft update over Epetraborole Ex-U.S. ontwikkelingsplan in behandelingsresistente MAC longziekte
06 oktober 2022 om 13:00 uur
Delen
AN2 Therapeutics, Inc. heeft een update gegeven over het ontwikkelingsplan voor epetraborole voor de behandeling van Mycobacterium avium complex (MAC) longziekte, de meest voorkomende vorm van niet-tuberculose mycobacteriële (NTM) longziekte. Resultaten van fase 1 PK/veiligheidsstudie van oraal epetraborol in Japan (EBO-103): Dit fase 1-onderzoek was bedoeld om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van oraal epetraborol te evalueren, toegediend als een enkele dosis van 500 mg aan gezonde Japanse vrijwilligers met verschillende genotypes van alcoholdehydrogenase (ADH). De resultaten van het onderzoek toonden aan dat geen van de proefpersonen last had van ongewenste bijwerkingen en ondersteunen het gebruik van de aanbevolen dosis van AN2 bij Japanse patiënten die deelnemen aan de lopende fase 2/3-studie.
De blootstelling aan epetraborol was vergelijkbaar bij patiënten met verschillende ADH-genotypes en consistent met die welke werd waargenomen bij niet-Japanse proefpersonen in een eerder gemeld fase 1-onderzoek (EBO-101). Aanwijzing als weesgeneesmiddel van de Europese Unie: In augustus ontving de Vennootschap van de Europese Commissie de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor epetraborol bij NTM-longziekten, die de aanwijzing als weesgeneesmiddel toekent aan geneesmiddelen voor de behandeling, preventie of diagnose van een levensbedreigende of zeer ernstige aandoening, met een prevalentie in de Europese Unie van niet meer dan vijf op de 10.000 mensen, en waarbij ofwel geen bevredigende methode voor de diagnose, preventie of behandeling van de aandoening in kwestie bestaat, ofwel, indien een dergelijke methode bestaat, het geneesmiddel van aanzienlijk nut zal zijn voor degenen die aan die aandoening lijden. De aanwijzing biedt verschillende stimulansen, waaronder tien jaar marktexclusiviteit na goedkeuring door de regelgevende instanties, indien ontvangen, kortingen op vergoedingen en toegang tot protocolassistentie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
AN2 Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame, chronische en ernstige infectieziekten met een grote onbeantwoorde behoefte. De eerste kandidaat is epetraborole, een potentiële orale behandeling met een nieuw werkingsmechanisme voor patiënten met niet-tuberculeuze mycobacteriële (NTM) longziekte, een zeldzame, chronische en progressieve infectieziekte die wordt veroorzaakt door bacteriën die bekend staan als mycobacteriën, die leidt tot onomkeerbare longschade en dodelijk kan zijn. Epetraborole is ontworpen om een breedspectrum antimycobacteriële activiteit te produceren door remming van een essentiële en universele stap in de bacteriële eiwitsynthese. Epetraborole is een onderzochte, boorbevattende, oraal biobeschikbare, kleine molecule remmer van bacterieel leucyl-tRNA synthetase (LeuRS), een enzym dat de binding van leucine aan transfer RNA (tRNA), moleculen katalyseert, een essentiële stap in de eiwitsynthese.