Amicus Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) goedkeuring heeft verleend voor Opfolda(R) (miglustat) 65mg capsules, een enzymstabilisator van cipaglucosidase alfa, een enzymvervangingstherapie op lange termijn voor volwassenen met de laat-onset ziekte van Pompe. Pombiliti (cipaglucosidases alfa) is een met bis-M6P verrijkt rhGAA-enzym, ontworpen voor verhoogde opname in spiercellen. Eenmaal in de cel kan Pombiliti verwerkt worden tot zijn meest actieve en volwassen vorm om glycogeen af te breken.

Opfolda (miglustat) is een enzymstabilisator die ontworpen is om het enzym in het bloed te stabiliseren. De EG-goedkeuring was gebaseerd op klinische gegevens van het Fase 3 onderzoek (PROPEL), het enige onderzoek bij LOPD dat de werkelijke populatie van zowel ERT-vrije als ERT-ervaren deelnemers in een gecontroleerde omgeving onderzocht. In het Verenigd Koninkrijk wordt in het derde kwartaal van 2023 goedkeuring van de regelgevende instantie Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) verwacht.

De beoordeling door de Amerikaanse Food and Drug Administration is aan de gang en het bedrijf verwacht goedkeuring in het derde kwartaal van 2023. De FDA heeft Pombiliti + Opfolda eerder de kwalificatie Breakthrough Therapy verleend. Pombiliti + Opfolda is een tweecomponentententherapie die bestaat uit cipaglucOSidase alfa, een bis-M6P verrijkt rhGAA dat opname met hoge affiniteit door de M6P-receptor vergemakkelijkt terwijl het zijn vermogen om verwerkt te worden tot de meest actieve vorm van het enzym behoudt, en de orale enzymstabilisator, miglustat, die ontworpen is om het verlies van enzymactiviteit in het bloed te verminderen.

In klinische onderzoeken werd Pombiliti + Op foldinga in verband gebracht met aangetoonde verbeteringen in zowel spier-skeletale als ademhalingsmaatregelen. Raadpleeg de SmPC voor de volledige lijst.