ALTERITY THERAPEUTICS LIMITED Alterity Therapeutics Limited kondigde aan dat tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology veelbelovende gegevens over draagbare sensoren uit de studie Biomarkers of Progression in Multiple System Atrophy (bioMUSE) zijn gepresenteerd. In het onderzoek werd een sterke relatie aangetoond tussen sensorparameters en motorische beoordelingen. Natural history-onderzoeken zijn belangrijk voor het karakteriseren van ziekteprogressie in geselecteerde patiëntenpopulaties.
De studie heeft rijke gegevens opgeleverd voor het optimaliseren van het ontwerp van de Fase 2 klinische studie van Alterity en zal worden uitgebreid met in totaal 20 patiënten met MSA. De lopende studie zal vitale informatie blijven verschaffen over MSA-patiënten in een vroeg stadium, informatie verschaffen over de selectie van biomarkers die geschikt zijn om de betrokkenheid bij het doel en de voorlopige werkzaamheid te evalueren, en klinische gegevens leveren om de ziekteprogressie te karakteriseren in een patiëntenpopulatie die een afspiegeling is van de patiënten die zullen worden ingeschreven in de klinische studie van fase 2. Multiple System Atrophy (MSA) is een zeldzame, neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door uitval van het autonome zenuwstelsel en bewegingsstoornissen.
ATH434 voltooide met succes Fase 1 studies die aantoonden dat het middel goed wordt verdragen en in de hersenen niveaus bereikte die vergelijkbaar zijn met effectieve niveaus in diermodellen van MSA. ATH434 wordt momenteel onderzocht in een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-klinisch onderzoek bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. ATH434 is door de Amerikaanse FDA en de Europese Commissie aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van MSA.
De klinische studie van fase 2 is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van ATH434 bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. De studie zal het effect evalueren van ATH434 behandeling op neuroimaging en eiwit biomarkers om doelbetrokkenheid aan te tonen en klinische eindpunten om werkzaamheid aan te tonen, naast beoordelingen van veiligheid en farmacokinetiek.
