Actinogen Medical Limited heeft positieve Fase 2a klinische gegevens aangekondigd van zijn studie naar biomarkers voor de ziekte van Alzheimer (AD), die het Xanamem-programma van het bedrijf valideren. Belangrijkste conclusies inzake werkzaamheid: De analyse valideert en ontkracht aanzienlijk het Actinogen Xanamem-programma door aan te tonen: Klinische activiteit van Xanamem bij biomarker-positieve AD-patiënten; Grote klinische effectgrootte; Nut van bloed pTau 1-niveaus om geschikte patiënten te selecteren voor de volgende fase 2b AD-studie; Nut van door de FDA erkende Clinical Dementia Rating - Sum of Boxes (CDR-SB) om het voordeel van Xanamem in toekomstige studies te meten; Vult positieve eerdere onderzoeksresultaten aan op cognitie. Belangrijkste klinische kenmerken en resultaten: Fase 2a placebogecontroleerd onderzoek werd opnieuw uitgevoerd bij biomarker-positieve patiënten met behulp van beschikbare biomarker-niveaus in het bloed van 72 patiënten uit het eerdere XanADu-onderzoek van 185 patiënten met milde AD; Gebruikte een vooraf gespecificeerd analyseplan om vertekening te voorkomen; Patiënten met verhoogd pTau-bloed vertoonden een klinisch significant effect van Xanamem op het CDR-SB-eindpunt plus trends in een Neurologic Test Battery (NTB) en de Mini Mental State Exam (MMSE); CDR-SB-effect van 0..6 - 0,8 punten is groter dan de 0,45 punten die onlangs werden gerapporteerd voor het anti-amyloïde antilichaam lecanemab en vertegenwoordigt een vermindering van 60% in progressie na 12 weken in vergelijking met placebo (lecanemab liet 27% zien na 18 maanden); het reglementaire pad naar goedkeuring is duidelijk en oncontroversieel met CDR-SB; de bevindingen verminderen het risico aanzienlijk en verbeteren de efficiëntie van het AD-programma; CDR-SB zal een primair eindpunt zijn in de komende fase 2b-studie.

Resultaten biomarkerstudie in het kort: De nieuwe klinische resultaten tonen aan dat Xanamem een therapeutisch effect had bij patiënten met een biomarker-positief bloedprofiel, aangegeven door een verhoogd niveau van de pTau biomarker. Verhoogd pTau bloed wordt beschouwd als een veelbelovende methode om patiënten met het type AD-dementie te identificeren die waarschijnlijk zullen evolueren naar een ernstigere ziekte. Het positieve effect op de CDR-SB, een algemeen erkend primair eindpunt voor onderzoek bij patiënten met beginnende AD, betekent dat het gebruik van dit eindpunt in toekomstig onderzoek eenvoudig en onomstreden zal zijn.

De omvang van het effect van Xanamem is aanzienlijk groter dan die van anti-amyloïde antilichamen. Een bloedtest voor pTau is ook een meer praktische en efficiënte methode om patiënten met AD te selecteren voor klinisch onderzoek in vergelijking met meer ingewikkelde hersenscans.