Acer Therapeutics Inc. en haar samenwerkingspartner RELIEF THERAPEUTICS Holding SA kondigden aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) OLPRUVAo (natriumfenylbutyraat) voor orale suspensie heeft goedgekeurd in de VS voor de behandeling van bepaalde patiënten met ureumcyclusstoornissen (UCD's) waarbij sprake is van deficiënties van carbamylfosfaatsynthetase (CPS), ornithinetranscarbamylase (OTC) of argininosuccinezuursynthetase (AS). De goedkeuring van OLPRUVA leidt tot de beschikbaarheid van een termijnlening van $42,5 miljoen aan Acer in het kader van de eerder aangekondigde leningsovereenkomst van maart 2022 die de onderneming is aangegaan met filialen van Marathon Asset Management L.P. Als Acer de leningopbrengst aanvraagt en ontvangt, denkt het management dat het voldoende middelen zal hebben om de huidige activiteiten tot H2 2023 te financieren. OLPRUVAo is door de FDA goedgekeurd als orale suspensie voor de behandeling van patiënten met UCD's.

UCD's zijn een groep zeldzame, genetische aandoeningen die ertoe kunnen leiden dat zich schadelijke ammoniak ophoopt in het bloed, wat mogelijk kan leiden tot hersenschade en neurocognitieve stoornissen, als de ammoniakspiegel niet onder controle wordt gehouden.1 Elke toename van ammoniak na verloop van tijd is ernstig. Daarom is het belangrijk dat u zich houdt aan eventuele dieet-eiwitbeperkingen en dat u over alternatieve medicatie beschikt om de ammoniakspiegel onder controle te houden. OLPRUVAo werd door de FDA goedgekeurd op grond van sectie 505(b)(2) van de Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA), een regelgevingsroute die aanvragers toestaat om zich, ten minste gedeeltelijk, te baseren op gegevens van derden voor goedkeuring.

In haar New Drug Application (NDA) haalde Acer preklinische en klinische veiligheids- en werkzaamheidsgegevens aan van het referentiedrug (RLD), BUPHENYL® poeder, dat is goedgekeurd als aanvullende therapie bij de chronische behandeling van patiënten met UCD's met tekorten aan CPS, OTC of AS. In haar NDA verstrekte Acer ook aanvullende gegevens, waaronder studies die de biologische beschikbaarheid en bio-equivalentie van OLPRUVAo vergeleken met BUPHENYL®-poeder evalueerden. Uit de gegevens van deze studies, die werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) in april 2022 en de Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI) Conferentie in mei 2022, bleek dat OLPRUVAo bio-equivalent was aan BUPHENYL® poeder.

Over OLPRUVA: OLPRUVAo is een geneesmiddel op recept dat samen met bepaalde therapie, waaronder veranderingen in het dieet, wordt gebruikt voor de langetermijnbehandeling van volwassenen en kinderen met een gewicht van 20 kg of meer en een lichaamsoppervlak van 1,2 m2 of meer, met ureumcyclusstoornissen (UCD's), waarbij sprake is van tekorten aan carbamylfosfaatsynthetase (CPS), ornithinetranscarbamylase (OTC) of argininosuccinezuursynthetase (AS). OLPRUVAo wordt niet gebruikt voor de behandeling van een snelle toename van ammoniak in het bloed (acute hyperammonemie), die levensbedreigend kan zijn en spoedeisende medische behandeling vereist.