Abeona Therapeutics Inc. kondigde een mondelinge presentatie aan van aanvullende gegevens van de cruciale Fase 3 VIITALo studie van de onderneming waarin haar onderzoekende EB-101 voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB) wordt geëvalueerd. De datapresentatie vond eerder plaats op 11 mei 2023 tijdens de inaugurele International Societies for Investigative Dermatology (ISID) Meeting in Tokio, Japan. Mensen met RDEB hebben een defect in het COL7A1-gen, waardoor zij geen functionerend collageen type VII kunnen produceren, dat nodig is om de huid- en epidermale lagen van de huid te verankeren.

Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor RDEB. EB-101 is een autologe, gemanipuleerde celtherapie die momenteel wordt ontwikkeld voor de behandeling van recessieve dystrofische epidersolysis bullosa (RDEB), een zeldzame bindweefselaandoening waarvoor geen goedgekeurde behandeling bestaat. De cruciale fase 3-studie van VIitalo is een gerandomiseerde klinische studie waarin de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van EB-101 werd geëvalueerd in 43 grote chronische wondparen bij 11 proefpersonen met RDEB.

Bij de behandeling met EB-101 wordt genoverdracht gebruikt om het functionele COL7A1-gen in de eigen huidcellen (keratinocyten en de bijbehorende eiwitten) van de patiënt te brengen en deze cellen terug te transplanteren naar de patiënt. EB-101 wordt onderzocht op zijn vermogen om een normale collageenexpressie van type VII mogelijk te maken en de wondgenezing te bevorderen. EB-101 heeft van de Amerikaanse FDA het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease gekregen.

Abeona produceert EB-101 voor de VIITAL-studie in zijn volledig geïntegreerde productie-eenheid voor gentherapie en celtherapie in Cleveland, Ohio. EB-101 is een onderzoeksproduct dat nog niet is goedgekeurd door de FDA.