argenx SE en Zai Lab Limited hebben aangekondigd dat de Chinese National Medical Products Administration (NMPA) op 16 juli 2024 de Biologics License Application (BLA) heeft goedgekeurd voor efgartigimod alfa injectie (subcutane injectie) (efgartigimod SC), 1000 mg (5,6 ml)/vial, geïndiceerd als aanvulling op de standaardbehandeling voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-acetylcholine receptor (AChR) antilichaampositief zijn. De BLA-goedkeuring wordt ondersteund door de positieve resultaten van de wereldwijde fase 3-studie ADAPT-SC, een overbruggingsstudie naar de fase 3-studie ADAPT, die de basis vormde voor de goedkeuring van intraveneus VYVGART bij volwassen gMG-patiënten. In de ADAPT-SC-studie werd voldaan aan het primaire eindpunt van noninferioriteit (p < 0,0001), en efgartigimod SC liet een gemiddelde totale IgG-reductie zien van 66,4% ten opzichte van de uitgangswaarde op dag 29, vergeleken met 62,2% met efgartigimod IV.

Er werd ook voldaan aan aanvullende belangrijke secundaire eindpunten, die overeenkwamen met de werkzaamheidsmetingen van de ADAPT-studie waarin de correlatie tussen totale IgG-reductie en klinisch voordeel bij gMG werd vastgesteld. Het veiligheidsprofiel voor efgartigimod SC was ook consistent met het ADAPT-onderzoek. Efgartigimod SC werd over het algemeen goed verdragen; de meest voorkomende bijwerking waren injectieplaatsreacties (ISR's), die vaak worden waargenomen bij biologische geneesmiddelen die subcutaan worden toegediend.

Alle ISR's waren licht tot matig en verdwenen na verloop van tijd. Efgartigimod SC wordt ook geëvalueerd voor de mogelijke behandeling van andere auto-immuunziekten. In mei 2024 aanvaardde de NMPA een aanvullende Biologics License Application (sBLA) met prioriteitsbeoordeling voor efgartigimod SC bij chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP).

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft efgartigimod SC in juni 2024 goedgekeurd voor volwassenen met CIDP. VYVGART (efgartigimod alfa injectie) is een menselijk IgG1 antilichaamfragment dat bindt aan de neonatale Fc-receptor (FcRn), wat resulteert in de vermindering van circulerende IgG autoantilichamen. Het is de eerste goedgekeurde FcRn-blokker voor de behandeling van volwassenen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die anti-AChR-antilichaampositief zijn.

Efgartigimod SC is een subcutaan product dat efgartigimod alfa injectie bevat, een menselijk IgG1 antilichaamfragment, en recombinant humaan hyaluronidase PH20 (rHuPH20), Halozyme's ENHANZE® geneesmiddeltoedieningstechnologie om subcutane toediening van biologische geneesmiddelen te vergemakkelijken. Het product moet subcutaan worden toegediend als een enkele injectie (1000 mg vaste dosis) gedurende 30-90 seconden in cycli van eenmaal wekelijkse injecties gedurende vier weken. Efgartigimod SC is goedgekeurd in de Verenigde Staten (op de markt als VYVGART® Hytrulo), de EU (op de markt als VYVGART® SC) en Japan (op de markt als VYVDURA®).

Efgartigimod heeft het potentieel om een groot aantal ernstige auto-immuunziekten aan te pakken waarvan wordt aangenomen dat pathogene IgG's mediatoren van de ziekte zijn en wordt geëvalueerd bij verschillende auto-immuunindicaties. Zai Lab heeft een exclusieve licentieovereenkomst met argenx voor de ontwikkeling en commercialisering van efgartigimod op het Chinese vasteland, in Hongkong, Macau en Taiwan (gezamenlijk Groot-China genoemd). Myasthenia gravis (MG) is een chronische auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door slopende en mogelijk levensbedreigende spierzwakte.

In China leven ongeveer 170.000 mensen met gMG1, en van deze patiënten heeft naar schatting 85% bevestigde AChR-antilichamen; in deze gegeneraliseerde vorm van de ziekte kunnen de skeletspieren in het hele lichaam aangetast zijn, wat resulteert in zwakte en vroegtijdige vermoeidheid. Problemen met dubbelzien, gezichtsuitdrukking, spraak, slikken en lopen komen vaak voor en zijn moeilijk te behandelen voor patiënten en behandelende artsen. In meer levensbedreigende gevallen kan gMG de spieren die verantwoordelijk zijn voor de ademhaling aantasten, wat fataal kan zijn.

Acetylcholinesterase (AChE)-remmers, steroïden, immunosuppressiva en IVIg zijn de belangrijkste behandelingsmethoden in China. Deze medicijnen zorgen vaak maar voor een gedeeltelijk herstel van de kracht.