UCB kondigde de publicatie aan van de langetermijnresultaten van de open-label uitbreiding (OLE) van FINTEPLA® (fenfluramine) CIV in Epilepsia. De resultaten op het vlak van werkzaamheid en veiligheid op lange termijn toonden aan dat FINTEPLA, wanneer het werd toegevoegd aan het huidige anti-epileptische behandelingsregime van een patiënt voor aanvallen geassocieerd met LGS, doeltreffend was in het verminderen van de frequentie van meerdere soorten aanvallen en over het algemeen goed werd verdragen tijdens een mediane behandelingsduur van 364 dagen.Deelnemers aan de studie ondervonden een aanhoudende vermindering van de frequentie van motorische aanvallen, waaronder aanvallen die resulteerden in een val of val zoals gegeneraliseerde tonisch-clonische aanvallen (GTCS), secundaire GTCS, focale tot bilaterale tonisch-clonische, tonische aanvallen, atonische aanvallen en tonisch-atonische aanvallen. LGS is een ernstige ontwikkelings- en epileptische encefalopathie bij kinderen, gekenmerkt door geneesmiddelresistente aanvallen met een hoge morbiditeit en ernstige aantasting van neurologische, cognitieve en motorische functies.4 LGS heeft verstrekkende gevolgen naast de aanvallen, waaronder problemen met communicatie, psychiatrische symptomen, slaap, gedragsproblemen en mobiliteit.5 LGS treft 30.000 tot 50.000 mensen in de VS. Vanaf 19 oktober 2020 namen 247 in aanmerking komende patiënten deel aan de OLE-studie nadat de patiënten hun deelname aan de multicenter, dubbelblinde, parallelle-groeps Fase 3 klinische studie hadden voltooid, waarbij kinderen en volwassenen in de leeftijd van 2 tot 35 jaar met een bevestigde LGS-diagnose werden ingeschreven die stabiele antiziekmedicatieregimes gebruikten op 65 studielocaties in Noord-Amerika, Europa en Australië.

In deze gerandomiseerde studie kregen in totaal 263 patiënten FINTEPLA 0,7 mg/kg/dag (n=87), FINTEPLA 0,2 mg/kg/dag (n=89) of placebo (n=87). Na titratie (periode van 2 weken) werden de patiënten nog 12 weken op hun gerandomiseerde dosis gehouden. Een totaal van 247 in aanmerking komende patiënten met LGS die deze 14 weken durende gerandomiseerde fase 3-klinische studie voltooiden, schreef zich in voor de OLE-studie.

Patiënten kwamen in aanmerking om deel te nemen als zij aan het einde van de klinische fase 3-studie geen klinisch significante verslechtering van de aanvallen, klinisch significante laboratoriumresultaten of een gewichtsverlies van meer dan 15% tijdens de titratie- en onderhoudsperiode hadden doorgemaakt dat niet stabiliseerde. De mediane leeftijd van de patiënten was 14,3 jaar. Alle patiënten werden gedurende de gehele behandelingsperiode van de OLE op een stabiel regime van gelijktijdige anti-epileptica gehouden, en 88,3% kreeg twee tot vier gelijktijdige anti-epileptica.

Alle patiënten in de OLE werden aanvankelijk gestart met FINTEPLA 0,2 mg/kg/dag. Na een maand werden ze flexibel getitreerd op effectiviteit en verdraagbaarheid, tot een maximum van 0,7 mg/kg/dag, die met tussenpozen van drie maanden werden beoordeeld. Zij werden met FINTEPLA behandeld gedurende een mediane behandelingsduur van 364 dagen.

De klinische studie van fase 3 en de OLE-studie werden beide gesponsord door Zogenix Inc., nu onderdeel van UCB. De studie loopt nog steeds.