Timber Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het predicaat doorbraaktherapie heeft toegekend aan TMB-001, een topisch isotretinoïne geformuleerd met het gepatenteerde IPEG(TM) afgiftesysteem van de Vennootschap, voor de behandeling van congenitale ichthyosis (CI). De aanwijzing als doorbraaktherapie is een proces dat bedoeld is om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen te bespoedigen. Voorlopig klinisch bewijs moet erop wijzen dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan aantonen ten opzichte van de beschikbare therapie op een klinisch significant eindpunt.

Timber ontwikkelt TMB-001 voor de behandeling van matige tot ernstige vormen van CI, waaronder X-gebonden recessieve ichthyosis (XRI) en autosomaal recessieve congenitale ichthyosis lamellaire ichthyosis (ARCI-LI). CI is een groep zeldzame genetische keratinisatiestoornissen die leiden tot een droge, verdikte en schilferende huid. Bij patiënten met XRI en ARCI-LI omvatten de cutane manifestaties grote, donkere schilfers over het hele lichaam.

In de Fase 2b CONTROL studie toonde de behandeling met TMB-001 een klinisch betekenisvolle vermindering aan van de gerichte en algemene ernst van CI, samen met een gunstig veiligheidsprofiel. Een sub-analyse van de studie, gepresenteerd op de jaarvergadering van de American Academy of Dermatology (AAD) 2022, toonde aan dat patiënten succes boekten met de behandeling met TMB-001, ongeacht het subtype van CI. Timber is begonnen met de cruciale Fase 3 klinische studie ASCEND om de werkzaamheid en veiligheid van TMB- 001 voor de behandeling van CI verder te onderzoeken in vooraanstaande onderzoekscentra in de VS, Canada, Italië, Frankrijk en Duitsland en verwacht de eerste patiënten in juni 2022 te doseren.

De ASCEND-studie zal de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid van TMB-001 0,05% evalueren bij 142 patiënten met matige tot ernstige CI.