Taysha Gene Therapies, Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is met TSHA-102 in de fase 1/2 REVEAL-studie die de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 evalueert bij volwassen patiënten met het Rett-syndroom. TSHA-102 is een zelfcomplementaire intrathecaal toegediende AAV9-therapie voor onderzoeksmatige genoverdracht die gebruikmaakt van een nieuw miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE)-platform dat is ontworpen om de cellulaire MECP2-expressie te reguleren. Het onderzoek wordt uitgevoerd in CHU Sainte-Justine, het universitaire ziekenhuiscentrum voor moeder en kind van de Université de Montréal in Montreal, Canada.

De fase 1/2 REVEAL-studie is een eerste humane, open-label, gerandomiseerde, dosis-escalatie- en dosis-uitbreidingsstudie waarin de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 wordt geëvalueerd bij volwassen vrouwen met het Rett-syndroom als gevolg van een MECP2-verlies-van-functie-mutatie. Deelnemers zullen een eenmalige lumbale intrathecale injectie van TSHA-102 ontvangen. Dosisescalatie zal achtereenvolgens twee dosisniveaus van TSHA-102 evalueren, met een initiële dosis van 5x1014 totale vectorgenen (vg) en de tweede dosis van 1x1015 vg.

De maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD) die is vastgesteld, zal vervolgens worden toegediend tijdens de dosisuitbreiding. Volgens het protocol zal een onafhankelijke commissie voor gegevenscontrole de beschikbare veiligheidsgegevens van de eerste patiënt na ongeveer zes weken na toediening beoordelen om te bepalen of het bedrijf kan doorgaan met het doseren van de tweede patiënt. De eerste beschikbare klinische veiligheidsgegevens zullen gerapporteerd worden op Taysha's komende R&D-dag op 28 juni 2023.