Takeda Pharmaceutical Company Limited heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food & Drug Administration een aanvullende Biologics License Application heeft aanvaard voor het mogelijke uitgebreide gebruik van TAKHZYRO voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem bij pediatrische patiënten van 2 tot < 12 jaar. Momenteel is er voor kinderen met HAE jonger dan 6 jaar geen goedgekeurde profylaxebehandeling. Indien goedgekeurd, kan TAKHZYRO mogelijk de eerste behandeling in zijn soort worden voor deze populatie.1-3 De FDA heeft de aanvraag met voorrang beoordeeld en gaf aan dat een beslissing wordt verwacht in de eerste helft van 2023.

De sBLA is gebaseerd op gegevens van de SPRING-studie, de eerste en enige open-label fase 3-studie voor HAE-patiënten jonger dan 12 jaar. Indien goedgekeurd, zouden kinderen in de VS toegang krijgen tot behandeling ter preventie van HAE-aanvallen, die gepaard kunnen gaan met ernstige en ernstig invaliderende zwellingen in buik, gezicht, voeten, genitaliën, handen en keel.4,6 Potentieel fataal angio-oedeem in de bovenste luchtwegen is gemeld bij patiënten van slechts 3 jaar oud.5 Momenteel is TAKHZYRO goedgekeurd en beschikbaar in meer dan 30 landen over de hele wereld en wordt het ondersteund door een robuust klinisch ontwikkelingsprogramma, waaronder een van de grootste preventiestudies voor HAE met de langste actieve behandelingsduur.