Takeda heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de goedkeuring heeft aanbevolen van lanadelumab (handelsnaam TAKHZYRO®) voor de routinepreventie van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 2 jaar en ouder. Als lanadelumab wordt goedgekeurd, zal het de eerste profylactische behandeling op lange termijn zijn die in de EU beschikbaar is voor patiënten jonger dan zes jaar. De Europese Commissie (EC) zal het positieve CHMP-advies in overweging nemen en in de komende maanden een besluit nemen over een mogelijke vergunning voor het in de handel brengen.

Lanadelumab is momenteel geïndiceerd voor de routinepreventie van terugkerende aanvallen van HAE bij patiënten van 12 jaar en ouder. HAE-aanvallen, die gepaard kunnen gaan met ernstige en ernstig invaliderende zwellingen in de buik, het gezicht, de voeten, de genitaliën, de handen en de keel, kunnen al zeer vroeg in de kindertijd optreden. Potentieel fataal angio-oedeem van de bovenste luchtwegen is gemeld bij patiënten van slechts 3 jaar oud.

De diagnose HAE kan gemiddeld 8,4 jaar na het begin van de symptomen worden gesteld. het veiligheidsprofiel en de farmacokinetiek (PK) van lanadelumab bij patiënten van 2 tot < 12 jaar oud. Het veiligheidsprofiel was consistent met dat van het klinische programma voor patiënten van 12 jaar en ouder; er waren geen ernstige bijwerkingen en geen uitvallers als gevolg van bijwerkingen.

De studie bereikte ook met succes de secundaire doelstelling, namelijk het evalueren van de klinische activiteit/het resultaat van lanadelumab bij het voorkomen van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) en het karakteriseren van de farmacokinetiek van lanadelumab bij pediatrische patiënten van 2 tot < 12 jaar. In februari keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de supplemental Biologics License Application (sBLA) goed voor het uitgebreide gebruik van TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij pediatrische patiënten van 2 tot < 12 jaar.