De raad van bestuur van Shanghai Junshi Biosciences Co, Ltd. heeft bericht ontvangen van de Drug Office, Department of Health, the Government of the Hong Kong Special Administration Region (de "DO?") dat de New Drug Application (de "NDA?") voor toripalimab (productcode: TAB001/JS001) in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met metastatisch of terugkerend lokaal gevorderd nasofaryngeaal carcinoom (?NPC?), en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met recidiverend, niet-resectabel of metastatisch NPC met ziekteprogressie op of na platina-bevattende chemotherapie is geaccepteerd door de DO. NPC is een kwaadaardige tumor die voorkomt in het slijmvliesepitheel van de neusholte en is een van de meest voorkomende vormen van hoofd-halskanker. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie waren er in 2022 wereldwijd meer dan 120.000 nieuw gediagnosticeerde gevallen van NPC.

Vanwege de locatie van de primaire tumor is chirurgie zelden een optie, terwijl radiotherapie alleen of in combinatie met chemotherapie de belangrijkste behandelingsopties zijn voor gelokaliseerde kankers. Deze NDA wordt ondersteund door de resultaten van JUPITER-02, een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multinationaal, multicenter fase III klinisch onderzoek (NCT03581786), voor de eerstelijns behandeling van NPC en de resultaten van POLARIS-02, een multicenter, open-label, pivotaal fase II klinisch onderzoek (NCT02915432), voor tweedelijns of meer eerdere behandelingen voor terugkerende of metastatische NPC. De resultaten van JUPITER-02, het eerste multinationale, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III klinische onderzoek met de grootste steekproefgrootte op het gebied van immunotherapie voor NPC, werden gepubliceerd tijdens de plenaire sessie van de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2021 (#LBA2), en in Nature Medicine (IF: 82.9) en de Journal of the American Medical Association (IF: 120.7).

De resultaten toonden aan dat in vergelijking met alleen chemotherapie, toripalimab in combinatie met chemotherapie voor de eerstelijns behandeling van terugkerende of metastatische NPC de progressievrije overleving (?PFS?) en algehele overleving (?OS?) aanzienlijk verbeterde, met een mediane PFS van 21,4 maanden en een 3-jaars OS van 64,5%, het risico op ziekteprogressie of overlijden met 48% en het risico op overlijden met 37% verlaagde en een beheersbaar veiligheidsprofiel liet zien. De resultaten van POLARIS-02 werden in januari 2021 online gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology (IF: 45.3).

De resultaten toonden aan dat toripalimab duurzame antitumoractiviteit vertoonde bij patiënten met terugkerende of gemetastaseerde NPC die faalden op eerdere chemotherapie, met een objectief responspercentage (ORR) van 20,5%, een mediane duur van de respons (DoR) van 12,8 maanden en een mediane OS van 17,4 maanden met een beheersbaar veiligheidsprofiel. Toripalimab injectie is het eerste binnenlandse anti-PD-1 monoklonale antilichaam dat is goedgekeurd voor marketing in China, en heeft de "Chinese Patent Gold Award" gewonnen, de hoogste onderscheiding op het gebied van patenten in China. Er zijn wereldwijd meer dan veertig door het bedrijf gesponsorde klinische studies met toripalimab uitgevoerd voor meer dan vijftien indicaties, waaronder in China, de Verenigde Staten, Zuidoost-Azië en Europa.

Lopende of voltooide cruciale klinische onderzoeken waarin de veiligheid en werkzaamheid van toripalimab worden geëvalueerd, bestrijken een breed scala aan tumortypen. Op de datum van deze aankondiging zijn er acht goedgekeurde indicaties voor toripalimab op het Chinese vasteland. In december 2020 werd toripalimab injectie voor het eerst met succes onderhandeld over opname in de National Reimbursement Drug List (de ?NRDL?).

Momenteel zijn er zes indicaties opgenomen in de NRDL (editie 2023). Toripalimab is het enige anti-PD-1 monoklonale antilichaam dat in de NRDL is opgenomen voor de behandeling van melanoom. In april 2024 accepteerde de DO de NDA voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met metastatische of recidiverende lokaal gevorderde NPC, en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met recidiverende, niet-resectabele of metastatische NPC met ziekteprogressie op of na platina-bevattende chemotherapie.

Wat de internationale registratieactiviteiten betreft, is toripalimab goedgekeurd om in oktober 2023 als eerste geneesmiddel voor nasofaryngeale kanker in de Verenigde Staten op de markt te worden gebracht. Daarnaast hebben de European Medicines Agency (EMA) en de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) geaccepteerd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met lokaal recidiverend of gemetastaseerd NPC, en toripalimab in combinatie met paclitaxel en cisplatine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met onresectabel lokaal gevorderd/recidiverend of gemetastaseerd oesofageaal plaveiselcelcarcinoom. De Therapeutic Goods Administration (TGA) van Australië en de Health Sciences Authority (HSA) van Singapore hebben de aanvraag voor een nieuwe chemische entiteit en de New Drug Application voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijns behandeling van volwassenen met gemetastaseerd of recidiverend lokaal gevorderd NPC, respectievelijk voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met recidiverend, niet-resectabel of gemetastaseerd NPC met ziekteprogressie op of na platinum-bevattende chemotherapie, geaccepteerd.