Satellos Bioscience Inc. kondigt positieve voorlopige gegevens aan waaruit blijkt dat SAT-3247 de skeletspierfunctie kan verbeteren in een muismodel van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). FSHD is de op twee na meest voorkomende spierdystrofie na Duchenne Beckers en myotone dystrofie. FSHD is een spierdystrofie bij volwassenen die resulteert in de progressieve vernietiging van spierweefsel, dankzij de intraveneuze expressie van een genproduct genaamd DUX4.

De meeste behandelingen die voor FSHD worden ontwikkeld, zijn gericht op het blokkeren van de expressie van DUX4. In onderzoek dat werd uitgevoerd met subsidie van de FSHD Canada Foundation, testte Satellos of behandeling met SAT-3247 de progressieve vernietiging van spierweefsel bij FSHD kon tegengaan. Satellos toonde aan dat behandeling met SAT-3247 met succes het fenotype van FSHD-muizen verbeterde, wat werd waargenomen als een significant effect op de verbetering van de skeletspierfunctie.

Satellos' SAT-3247 is een kleine molecule die ontworpen is om AAK1 te remmen, een eiwitkinase die lid is van de Notch pathway. De onderneming gelooft dat remming van AAK1, onafhankelijk van dystrofine, de polariteit kan reguleren om de asymmetrische spierstamceldeling te herstellen, spierprogenitorcellen te genereren en spierregeneratie mogelijk te maken.