S.BIOMEDICS heeft positieve evaluatiegegevens over een jaar aangekondigd van de eerste 3 deelnemers (eerste cohort met lage dosis) van de klinische studie van Fase I/IIa voor de ziekte van Parkinson met TED-A9, hESC (menselijke embryonale stamcel)-afgeleide dopaminerge progenitors van de middenhersenen. De gegevens tonen aan dat bij 3 deelnemers de veiligheid en werkzaamheid van TED-A9 in een follow-up van een jaar werd aangetoond. De klinische studie werd uitgevoerd in het Severance Hospital van de Yonsei Universiteit in Zuid-Korea onder leiding van Prof. Jin-Woo Chang, een neurochirurg en Prof. Phil Hyu Lee, een neuroloog.

Bovendien toonde de MDS-UPDRS deel III (off) evaluatie, die de motorische functies objectief meet, een gemiddelde afname van 12,7 punten, van uitgangswaarde 61,7 naar 49,0 één jaar na de behandeling. De MDS-UPDRS deel III (uit) evaluatie gaf een significante verbetering in hun motoriek aan. Er werd ook verbetering waargenomen in symptomen zoals afslijten en vastlopen.

Beeldvorming van de DAT hersenen (FP-CIT-PET), die één jaar na de transplantatie werd uitgevoerd, toonde een toename van dopaminetransporters (DAT), wat wijst op de potentiële aanhechting van dopamineneuronen, wat correleerde met verbeteringen in de Parkinson-symptomen van de patiënten. TED-A9 is een experimentele celtherapie die ontworpen is om ventrale middenhersenspecifieke dopaminerge cellen te vervangen die verloren zijn gegaan bij patiënten met de ziekte van Parkinson. Deze ventrale middenhersenspecifieke dopaminerge cellen worden afgeleid van hESC's door uitsluitend kleine moleculen te gebruiken. TED-A9 vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang op dit gebied, omdat het zeer gezuiverde dopaminecellen afkomstig van hESC's biedt.

Door middel van een chirurgische procedure worden deze van hESC's afgeleide dopaminerge progenitorcellen (voorlopercellen) (TED-A9) getransplanteerd in drie segmenten van het putamen: de voorste, middelste en achterste sectie, met drie sporen per putamen. Bilaterale putamina kregen celtransplantatie in één enkele chirurgische procedure, waarbij de cellen op drie punten binnen elk spoor werden geïnjecteerd. Na de transplantatie is de verwachting dat de getransplanteerde dopaminerge progenitorcellen zullen uitrijpen tot dopaminerge neuronen die de dopamine zullen leveren die Parkinson-patiënten missen, waardoor de motorische functie van de patiënten zal herstellen.

De klinische studie van fase I/IIa wordt uitgevoerd op 12 deelnemers bij wie de ziekte van Parkinson al meer dan 5 jaar is vastgesteld en die motorische complicaties vertoonden zoals afslijten, bevriezen van de gang of dyskinesie. De deelnemers waren tussen de 50 en 75 jaar oud. TED-A9 werd toegediend aan 6 deelnemers in de laaggedoseerde groep (3,15 miljoen cellen) en aan nog eens 6 deelnemers in de hooggedoseerde groep (6,30 miljoen cellen).

Een eerste cohort van drie patiënten werd ingeschreven bij een lage dosis om de initiële veiligheid te beoordelen, inclusief evaluatie van dosislimiterende toxiciteit (DLT), gedurende een periode van maximaal 3 maanden na de transplantatie. Binnen dit tijdsbestek waren er geen veiligheidsproblemen. Daarom werden er nog 3 patiënten ingeschreven bij een hoge dosis voor evaluatie gedurende een periode van nog eens 3 maanden na de transplantatie.

Aangezien er zich tijdens deze verlengde periode geen veiligheidsproblemen voordeden, werd de klinische studie voortgezet door nog eens drie patiënten toe te voegen aan elk van de groepen met lage en hoge dosering, in totaal 12 patiënten. De laatste deelnemer kreeg TED-A9 toegediend op februari 2024. Het primaire doel van de Fase I/IIa studie is het beoordelen van de veiligheid en verkennende werkzaamheid van TED-A9 transplantatie gedurende twee jaar na transplantatie.

De veiligheid zal gedurende nog eens 3 jaar worden gecontroleerd, wat het totaal op 5 jaar brengt.