PRESTIGE BIOPHARMA LIMITED Prestige Biopharma heeft van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-aanwijzing ontvangen voor PBP1510 (internationale generieke naam: Ulenistamab), voor de behandeling van niet-resectabel of metastatisch pancreasadenocarcinoom (PDAC) dat is teruggevallen na en/of refractair is voor ten minste één lijn van eerdere therapie. PBP1510 is gericht tegen Pancreatic Adenocarcinoma Upregulated Factor (PAUF), een tumorspecifiek eiwit dat in de meeste gevallen van pancreaskanker tot overexpressie komt. PAUF-overexpressie bevordert belangrijke cellulaire functies, waaronder proliferatie, migratie, invasie en groei van pancreaskankercellen, en draagt bij tot de ontwikkeling van verworven resistentie tegen chemotherapeutische middelen.
PBP1510 is ontworpen om deze belangrijke biologische mechanismen aan te pakken die leiden tot beperkte effectiviteit van de huidige behandelingsopties en snelle progressie van alvleesklierkanker. Door de tumorigene effecten van PAUF-overexpressie in preklinische modellen effectief te remmen, vormt PBP1510 een veelbelovende therapeutische strategie voor het aanpakken van de onvervulde medische behoeften van patiënten met alvleesklierkanker. Een wereldwijde Fase 1/2a klinische studie is momenteel aan de gang in de Verenigde Staten, Europa en Azië, met als doel deze innovatieve therapie naar de kliniek te brengen.
De first-in-human fase 1/2a studie is een open-label, multicentrisch, tweedelig onderzoek bij patiënten met gevorderde/gemetastaseerde alvleesklierkanker. Fase 1 is een dosis-escalatiefase, waarin PBP1510 zal worden toegediend als monotherapie of in combinatie met gemcitabine, in twee afzonderlijke dosis-escalatiecohorten. Uit het fase 1-gedeelte van de studie zal een aanbevolen dosis voor fase 2a (RP2D) worden bepaald op basis van de analyse van farmacokinetische, veiligheids- en werkzaamheidsgegevens.
Fase 2 is een fase van dosisuitbreiding, waarin PBP1510 in de RP2D in combinatie met gemcitabine zal worden toegediend om de werkzaamheid en veiligheid van PBP1510 te evalueren. In het algemeen heeft de Fase 1/2a-studie tot doel belangrijke veiligheidsgegevens te verzamelen over het gebruik van PBP1510 als monotherapie of in combinatie met gemcitabine en de werkzaamheid te onderzoeken van een gecombineerd PBP1510- en gemcitabineregime. De studie zal de preklinische bevindingen onderbouwen van de synergetische antitumoractiviteit van PBP1510 in combinatietherapie met gemcitabine zonder verhoogde toxiciteit, zoals verwacht op basis van hun verschillende werkingsmechanismen.
Met de Fast Track-aanwijzing van de FDA betekent PBP1510 een veelbelovende vooruitgang in de behandeling van alvleesklierkanker. Prestige Biopharma is van plan de voordelen van deze aanwijzing ten volle te benutten om patiënten in nood sneller toegang te bieden.
