Prescient Therapeutics Limited heeft een update verstrekt over het PTX-100 Fase 1b uitbreidingscohort in teruggevallen en refractaire T-cel lymfomen (TCL). De studie wordt geleid door de wereldwijd vermaarde hematoloog professor H. Miles Prince in het Epworth Hospital in Melbourne, Australië. PTX-100 blijft een uitstekend veiligheidsprofiel vertonen bij de hoogste dosis van 2000 mg/m2.

Bovendien blijft PTX-100 bemoedigende klinische activiteit vertonen in een moeilijk te behandelen patiëntenpopulatie, waaronder een opvallende respons bij een patiënt met refractaire cutane TCL (CTCL). Het uitbreidingscohort is gericht op 8-12 patiënten. Tot nu toe zijn in totaal 8 patiënten gescreend en zijn 7 patiënten gedoseerd met PTX-100 in het uitbreidingscohort: 4 met perifeer TCL (PTCL) en 3 met CTCL.

De patiënten hadden een mediaan van 4 eerdere lijnen van therapie gekregen en maximaal 6 eerdere lijnen van therapie. PTX-100 werd toegediend aan 2.000 mg/m2. Vier patiënten blijven op therapie en er worden nog meer patiënten geworven.

PTX-100 blijft in de studie een uitstekend veiligheidsprofiel vertonen. Er waren tot nu toe zeer weinig bijwerkingen in het uitbreidingscohort, en geen ernstige bijwerkingen in verband met PTX-100. 2 PTCL-patiënten die met de therapie waren begonnen, trokken zich uit de studie terug om redenen die geen verband hielden met de studie.

Een andere PTCL-patiënt overleed om redenen die geen verband hielden met de studie, zoals vaak voorkomt in studies van gevorderde maligniteiten. In elk van deze gevallen bleven de proefpersonen niet lang genoeg in het onderzoek om reacties te kunnen waarnemen, maar werden toch relevante farmacokinetische en veiligheidsgegevens verzameld, die tot de primaire doelstellingen van het onderzoek behoren. Hoewel het primaire doel van het uitbreidingscohort het evalueren van de veiligheid is, blijft PTX-100 bemoedigende klinische activiteit vertonen in de moeilijk te behandelen patiëntenpopulatie.

Hieronder volgt een update van de waargenomen reacties: Patiënt 121-003 (eerder gerapporteerd in de dosisescalatiecomponent van de studie) met agressieve PTCL die vijf eerdere behandelingen had gefaald, had een gedeeltelijke respons die meer dan 32 maanden aanhield voordat de ziekte vorderde. Patiënt 121-010 met CTCL die 4 eerdere behandelingslijnen had gefaald, kreeg een zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR), wat bijna een volledige respons is, die tot nu toe 6 maanden aanhield. Deze patiënt blijft op therapie.

Bij 2 andere patiënten met CTCL die drie eerdere therapieën hebben gefaald, is de ziekte stabiel gebleven, tot nu toe al 3-4 maanden en zij blijven op therapie. CTCL-patiënt die 4 eerdere behandelingen had gefaald. De patiënt had VGPR op PTX-100 en wordt nog steeds behandeld.