Orphazyme A/S heeft een update gegeven over het proces en de verwachte tijdlijnen voor het opnieuw indienen van haar New Drug Application (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de onderzoekskandidaat arimoclomol, voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC). In lijn met de aanbevelingen van de FDA tijdens een Type A Meeting gehouden in oktober 2021, is de Vennootschap van plan een Type C Meeting aan te vragen om de bijkomende gegevens, informatie en analyses te bespreken die bepaalde onderwerpen in de Complete Response Letter (CRL) behandelen, om zo een pad uit te stippelen naar een nieuwe indiening voor arimoclomol in NPC bij de FDA. De Vennootschap verwacht de Type C vergadering aan te vragen in het tweede kwartaal van 2022. Afhankelijk van deze besprekingen, streeft de Vennootschap ernaar om de NDA opnieuw in te dienen in het tweede kwartaal van 2022. De EU vergunningaanvraag voor het in de handel brengen (MAA) van arimoclomol voor de behandeling van NPC werd in november 2020 ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Zoals eerder gecommuniceerd, wordt een advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) over deze aanvraag verwacht in het eerste kwartaal van 2022.