Pfizer Japan Inc. en OPKO Health, Inc. hebben aangekondigd dat de volgende generatie langwerkende injecties met groeihormoon, NGENLA® (somatrogon) Inj. 24 mg pennen en 60 mg pennen, is goedgekeurd door het Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) in Japan. NGENLA® is een eenmaal per week langwerkend recombinant menselijk groeihormoon, voor de indicatie van kort statuut als gevolg van groeihormoondeficiëntie zonder gesloten epifysen. NGENLA® biedt patiënten met pediatrische groeihormoondeficiëntie (GHD) een nieuwe optie die de behandelingsfrequentie terugbrengt van dagelijkse injecties naar eenmaal per week injecties. Deze goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een fase 3-studie uitgevoerd in Japanse proefpersonen en een wereldwijde klinische fase 3-studie, die beide zijn uitgevoerd in proefpersonen met pediatrische GHD, en die beide de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal per week NGENLA® vergeleken met GENOTROPIN® (somatropine), een recombinant menselijk groeihormoon voor injectie dat eenmaal daags wordt toegediend. In beide studies toonde NGENLA® een vergelijkbare werkzaamheid als GENOTROPIN® wat betreft het primaire eindpunt van de jaarlijkse lengtesnelheid na 12 maanden. NGENLA® werd over het algemeen goed verdragen in beide studies, met een vergelijkbare veiligheid als GENOTROPIN, eenmaal daags toegediend, met betrekking tot het type, het aantal en de ernst van de bijwerkingen die werden waargenomen tussen de behandelarmen. In 2014 sloten Pfizer en OPKO Health een wereldwijde overeenkomst voor de ontwikkeling en commercialisering van somatrogon voor de behandeling van GHD. Onder de overeenkomst is OPKO verantwoordelijk voor het uitvoeren van het klinische programma en Pfizer is verantwoordelijk voor het registreren en commercialiseren van somatrogon voor GHD. De Fase 3 studie van NGENLA® bij 44 behandelings-naïeve Japanse pre-puberale kinderen met pediatrische GHD was een 12 maanden durend, open-label, gerandomiseerd, actief-gecontroleerd, parallel-groep onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van wekelijkse NGENLA® in vergelijking met recombinant humaan groeihormoon (r-hGH), GENOTROPIN (somatropine) voor injectiebehandeling die eenmaal daags werd toegediend. In aanmerking komende patiënten werden gerandomiseerd in een 1:1 verhouding om ofwel eenmaal per week NGENLA® ofwel eenmaal per dag GENOTROPIN toegediend te krijgen (referentietherapie, 0,025 mg/kg/dag wat overeenkomt met 0,175 mg/kg/week). Om farmacokinetische informatie te verkrijgen van drie verschillende wekelijkse doses in Japanse pediatrische GHD-patiënten, kregen met NGENLA® behandelde patiënten 0,25 mg/kg/week gedurende 2 weken, gevolgd door 0,48 mg/kg/week gedurende 2 weken, gevolgd door 0,66 mg/kg/week gedurende de resterende 46 weken. De wereldwijde fase 3-studie van NGENLA® bij 224 behandelings-naïeve kinderen met pediatrische GHD in meer dan 20 landen was een 12 maanden durend gerandomiseerd, open-label, actief-gecontroleerd onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van wekelijkse injectie met NGENLA® (somatrogon) werden vergeleken met GENOTROPIN (somatropine) dat eenmaal per week werd toegediend. In aanmerking komende patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar twee armen: somatrogon eenmaal per week toegediend in een dosis van 0,66 mg/kg lichaamsgewicht versus GENOTROPIN® (somatropine) eenmaal per dag toegediend in een dosis van 0,034 mg/kg lichaamsgewicht. NGENLA® is een biologisch product dat is geglycosyleerd en bestaat uit de aminozuursequentie van menselijk groeihormoon en één kopie van het C-terminale peptide (CTP) van de bètaketen van humaan choriongonadotrofine (hCG) in de N-terminus en twee kopieën van CTP (in tandem) in de C-terminus. De glycosylering en de CTP-domeinen zijn verantwoordelijk voor de halfwaardetijd van de molecule. NGENLA® is in oktober 2021 goedgekeurd in Canada en in november 2021 in Australië. GENOTROPIN (somatropine) is een door de mens gemaakte, op recept verkrijgbare behandelingsoptie, goedgekeurd in de Verenigde Staten voor kinderen die niet genoeg groeihormoon uit zichzelf aanmaken, de genetische aandoening Prader-Willi-syndroom (PWS) hebben, kleiner dan de meeste andere baby's zijn geboren, de genetische aandoening Turner-syndroom (TS) hebben of idiopathische korte gestalte (ISS) hebben. GENOTROPIN is ook goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met groeihormoondeficiëntie. GENOTROPIN wordt net onder de huid door middel van een injectie toegediend en is verkrijgbaar in een breed scala aan apparaten die aan een reeks van individuele doseringsbehoeften voldoen. GENOTROPIN is net als het natuurlijke groeihormoon dat het lichaam aanmaakt en heeft een bewezen veiligheidsprofiel. Groeihormoondeficiëntie is een zeldzame ziekte die wordt gekenmerkt door een ontoereikende afscheiding van groeihormoon uit de hypofyse en treft één op ongeveer 4.000 tot 10.000 mensen1,2. Bij kinderen kan deze ziekte worden veroorzaakt door genetische mutaties of worden verworven na de geboorte. Omdat de hypofyse van de patiënt onvoldoende somatropine, het hormoon dat de groei veroorzaakt, afscheidt, kan zijn of haar lengte worden aangetast en kan de puberteit worden vertraagd. Kinderen kunnen ook andere problemen met hun lichamelijke gezondheid en geestelijk welzijn ondervinden. Zeldzame ziekten behoren tot de ernstigste van alle ziekten en treffen miljoenen patiënten wereldwijd, wat een kans biedt om kennis en expertise toe te passen om een aanzienlijke impact te hebben op het aanpakken van onvervulde medische behoeften. De focus van Pfizer op zeldzame ziekten bouwt voort op meer dan twee decennia ervaring, een speciale onderzoekseenheid die zich richt op zeldzame ziekten, en een wereldwijde portfolio van meerdere medicijnen binnen een aantal ziektegebieden waarop gefocust wordt, waaronder zeldzame hematologische, neurologische, cardiale en erfelijke stofwisselingsaandoeningen. Pfizer Rare Disease combineert baanbrekende wetenschap en diepgaand inzicht in hoe ziekten werken met inzichten uit innovatieve strategische samenwerkingen met academische onderzoekers, patiënten en andere bedrijven om transformatieve behandelingen en oplossingen te bieden.