Novartis heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht en heeft aanbevolen een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van Scemblix® (asciminib) voor de behandeling van volwassen patiënten met Philadelphia-chromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie in de chronische fase (Ph+ CML-CP), die eerder werden behandeld met twee of meer tyrosinekinaseremmers (TKI's). Als Scemblix wordt goedgekeurd, zal het de eerste CML-behandeling in Europa zijn die werkt door zich specifiek te richten op de ABL-myristoylpocket (in de wetenschappelijke literatuur ook wel STAMP-remmer genoemd), wat een belangrijke therapeutische vooruitgang betekent voor patiënten die intolerantie voor en/of resistentie tegen de momenteel beschikbare TKI-therapieën ondervinden. Naar schatting zal in Europa elk jaar bij meer dan 6.300 mensen de diagnose CML worden gesteld.

Hoewel veel patiënten baat zullen hebben bij de beschikbare TKI-therapieën, kan een aanzienlijk deel intolerantie voor of resistentie tegen deze behandelingen ondervinden. In een analyse van patiënten met CML die met twee voorafgaande TKI's werden behandeld, meldde ongeveer 55% intolerantie voor de vorige behandeling; en een gepoolde analyse van patiënten in de tweedelijnsbehandeling toonde aan dat tot 70% geen belangrijke moleculaire respons (MMR) kan bereiken binnen twee jaar follow-up. Het positieve CHMP-advies voor Scemblix is gebaseerd op de resultaten van de cruciale fase III-studie ASCEMBL, waaruit bleek dat het MMR-percentage voor patiënten die met Scemblix werden behandeld bijna verdubbelde ten opzichte van dat voor patiënten die met Bosulif® werden behandeld.

Bosulif® (bosutinib) (25,5% vs. 13,2%) na 24 weken, met een meer dan driemaal lager stopzettingspercentage wegens bijwerkingen (5,8% vs. 21,1%)1. De meest voorkomende (incidentie = 20%) bijwerkingen die in deze analyse gemeld werden, waren trombocytopenie (29,5%) en neutropenie (23,1%) in de Scemblix-arm; en diarree (71,1%), misselijkheid (46,1%), verhoogd ALT (28,9%), braken (26,3%), huiduitslag (23,7%), verhoogd AST (21,1%) en neutropenie (21,1%) in de Bosulif-arm.

Deze resultaten werden bevestigd in de follow-up op langere termijn, waar het MMR-percentage in week 96 meer dan verdubbeld was met Scemblix (37,6%, 95% CI: 29,99-45,65) in vergelijking met Bosulif (15,8%, 95% CI: 8,43-25,96). Deze gegevens zijn gedeeld tijdens mondelinge presentaties tijdens de jaarvergaderingen van de American Society for Clinical Oncology (ASCO) en de European Hematology Association (EHA) in juni 2022. De door de CHMP aanbevolen goedkeuring van Scemblix in CML zal worden doorverwezen naar de Europese Commissie (EC).

De EC zal de aanbevelingen van de CHMP beoordelen en in de komende maanden een definitief besluit nemen.