Neurocrine Biosciences, Inc. kondigde aan dat het een nieuwe post-hoc analyse zal presenteren van Fase 2-gegevens van het onderzoeksgeneesmiddel crinecerfont bij adolescente patiënten met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie (21-OHD). De analyse suggereert dat adolescenten met klassieke CAH die meer verhoogde baseline hormoonspiegels hebben, mogelijk een grotere respons hebben op behandeling met crinecerfont en een verlaging van de androgeenspiegels kunnen ervaren over een breed bereik van glucocorticoïd doses. Deze nieuwe gegevens zullen worden gepresenteerd op de 61e jaarlijkse bijeenkomst van de European Society for Pediatric Endocrinology (ESPE) in Den Haag, Nederland van 21?23 sept.

21?23, 2023. In eerder gerapporteerde fase 2-studiegegevens leidde behandeling met crinecerfont gedurende 14 dagen tot klinisch significante verlagingen van 17-hydroxyprogesteron (17-OHP), adrenocorticotroop hormoon (ACTH) en androstenedion (A4) bij adolescenten (14-16 jaar) met CAH als gevolg van 21-OHD. Post hoc analyse van deze vrijgegeven gegevens beoordeelde of baseline hormoonconcentratie en glucocorticoïd (GC) doses gecorreleerd waren met respons op behandeling.

Er werd een sterke correlatie gevonden tussen de hormoonconcentratie bij aanvang en de verandering van aanvang tot dag 14 voor 17-OHP, ACTH en A4, waarbij de grootste verminderingen werden waargenomen bij deelnemers met de hoogste hormoonspiegels bij aanvang. Deze gegevens suggereren dat adolescenten met hogere hormoonconcentraties bij aanvang mogelijk een grotere respons op de behandeling met crinecerfont zullen hebben. Er was echter geen correlatie tussen de GC-dosis bij aanvang en de respons op de behandeling, wat suggereert dat androgeenreductie zou kunnen optreden bij een breed scala aan GC-doses in deze populatie.

In het fase 2-onderzoek werd crinecerfont over het algemeen goed verdragen door adolescenten, zonder ernstige bijwerkingen of stopzetting als gevolg van bijwerkingen. Er waren geen veiligheidsproblemen met betrekking tot routinematige laboratoriumtests, vitale functies, elektrocardiogrammen of neuropsychiatrische beoordelingen. De resultaten van de post-hocanalyse bij adolescenten waren consistent met de resultaten van vergelijkbare post-hocanalyses van de fase 2-studie van crinecerfont bij volwassenen met klassieke CAH, wat suggereert dat hogere hormoonconcentraties bij aanvang een grotere respons zouden kunnen voorspellen, en dat reductie van androgeen zou kunnen optreden over een breed scala van GC-doses.

Zie het volgende abstract voor meer informatie: Oral Presentation # 97 FC1.4; Response to Crinecerfont Treatment in Adolescents with Classic Congenital Adrenal Hyperplasia Is Correlated with Elevated Baseline Hormone Concentrations but Not Glucocorticoid Dose.