Rhythm Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat het een wereldwijde licentieovereenkomst is aangegaan met LG Chem, Ltd. voor LB54640, een orale kleine molecule melanocortine-4 receptor (MC4R) agonist die nu in Fase 2 klinische studies zit. In een Fase 1-onderzoek bij gezonde volwassenen met overgewicht toonde LB54640 een dosisafhankelijke gewichtsvermindering aan. LB54640 liet in het onderzoek ook een gunstig veiligheidsprofiel zien, waarbij geen veranderingen in bloeddruk of hartslag en geen hyperpigmentatie werden waargenomen.

Daarnaast heeft LB54640 van de Amerikaanse Food and Drug Administration het predikaat weesgeneesmiddel gekregen voor leptinereceptordeficiëntie (LEPR) en proopiomelanocortine (POMC). Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Rhythm de sponsoring op zich nemen van twee fase 2-studies die zijn ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van LB54640 bij gewichtsverlies te evalueren. De SIGNAL-studie is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie die is ontworpen om ongeveer 28 patiënten met verworven hypothalamische obesitas in te schrijven en te evalueren.

Deelnemers krijgen een van de drie doses LB54640 eenmaal daags oraal toegediend gedurende maximaal 52 weken, en het primaire eindpunt van het onderzoek is de verandering van de body mass index ten opzichte van de uitgangswaarde na 14 weken behandeling. De open-label, eenarmige, 52 weken durende ROUTE-studie is ontworpen om vijf patiënten met POMC-, LEPR- of proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1)-deficiëntie obesitas in te schrijven. Deelnemers krijgen LB54640 eenmaal daags oraal toegediend gedurende maximaal 52 weken, en het primaire eindpunt van het onderzoek is de verandering van de body mass index ten opzichte van de uitgangswaarde na 14 weken behandeling.

Onder de voorwaarden van de overeenkomst is Rhythm overeengekomen om LG Chem $40 miljoen in contanten en $20 miljoen in Rhythm aandelen te betalen bij het sluiten van de overeenkomst en nog eens $40 miljoen in contanten 18 maanden na het sluiten van de overeenkomst. Onder de voorwaarden van de overeenkomst is Rhythm ook overeengekomen om LG Chem tot $205 miljoen te betalen bij het behalen van bepaalde mijlpalen op het gebied van regelgeving en verkoop, evenals royalty's.