Kyverna Therapeutics, Inc. kondigde de aanwijzing aan als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor haar autologe, volledig menselijke CD19 chimere antigen receptor (CAR) T-celproductkandidaat, KYV-101, voor gebruik bij de behandeling van patiënten die lijden aan refractair stijfpersoonssyndroom. SPS is een zeldzame, progressieve neurologische auto-immuunziekte die slopende spierstijfheid in de romp, armen en benen veroorzaakt en het vermogen om te lopen of te bewegen beïnvloedt. Patiënten presenteren zich meestal met spierspasmen en stijfheid, waardoor ze moeite hebben met draaien en buigen.

Als de stijfheid ernstig is, lijkt de houding van de patiënt op die van een standbeeld. Spierkrampen en stijfheid kunnen worden uitgelokt door onverwachte stimuli, waaronder geluiden, zoals een telefoon die overgaat of een sirene, plotselinge aanrakingen of omstandigheden die angst en emotionele ontsteltenis uitlokken en die, wanneer ze ernstig zijn, verkeerd worden gediagnosticeerd als een primaire angststoornis. KYV-101 is een autologe, volledig humane CD19 CAR T-celproductkandidaat voor gebruik bij B-cel-gedreven auto-immuunziekten.

De CAR in KYV-101 werd ontworpen door de National Institutes of Health (NIH) om de verdraagbaarheid te verbeteren en werd getest in een Fase 1-studie met 20 patiënten in de oncologie. De resultaten werden door de NIH gepubliceerd in Nature Medicine. KYV-101 wordt momenteel geëvalueerd in gesponsorde, open-label, Fase 1/2- en Fase 2-onderzoeken in de Verenigde Staten en Duitsland in twee brede gebieden van auto-immuunziekten: reumatologie en neurologie.

Met 50 patiënten die tot nu toe behandeld zijn met de CAR in KYV-101 bij zowel oncologische als auto-immuunziekten op meer dan 15 locaties in Europa en de VS, is het bedrijf van mening dat de gedifferentieerde eigenschappen van KYV-101 cruciaal zijn voor het potentiële succes van CAR T-cellen als therapieën voor auto-immuunziekten. KYV-101 wordt ook geëvalueerd in door onderzoekers geïnitieerde studies voor meerdere indicaties in verschillende regio's.