Krystal Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Investigational New Drug Application (IND) voor KB408 voor de behandeling van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) heeft goedgekeurd. KB408 is een aangepaste, replicatiedefectieve, niet-integrerende van HSV-1 afgeleide vector met twee volledige kopieën van het gen van serpin familie A lid 1 (SERPINA1) om expressie van alfa-1 antitrypsine (AAT) mogelijk te maken. KB408 is geformuleerd voor geïnhaleerde toediening aan de ademhalingscellen van de longen via verneveling.

Op 15 augustus 2023 diende het bedrijf een IND-aanvraag in om FDA-autorisatie te vragen voor het starten van een Fase 1 klinische studie van KB408. Aan het einde van de beoordelingsperiode van 30 dagen ontving het bedrijf bericht van de FDA dat de IND is goedgekeurd. Het bedrijf verwacht de eerste patiënt in een Fase 1 klinische studie te doseren in het eerste kwartaal van 2024.

Op 5 september heeft de FDA het predikaat weesgeneesmiddel toegekend aan KB408 voor de behandeling van AATD. De Fase 1 klinische studie is een Fase 1, open-label, enkelvoudige dosisescalatiestudie bij volwassen patiënten met AATD met een PI*ZZ genotype. Drie geplande dosisniveaus van KB408 zullen worden geëvalueerd met drie patiënten in elk cohort om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van KB408 te evalueren.