Kazia Therapeutics Limited kondigde de resultaten aan van GBM-AGILE, een fase II/III-studie waarin paxalisib werd geëvalueerd ten opzichte van standaardzorg (SOC) voor patiënten met glioblastoom (NCT03522298), een levensbedreigende hersenkanker waarbij er een dringende behoefte is aan nieuwe geneesmiddelen. GBM AGILE is een adaptieve fase II/III wereldwijde studie gesponsord door de Global Coalition for Adaptive Research (GCAR), een non-profit organisatie bestaande uit enkele van 's werelds meest vooraanstaande klinische, translationele en fundamenteel wetenschappelijke onderzoekers van instellingen zoals Memorial Sloan Kettering Cancer Center en Dana-Farber Cancer Institute. De studie is ontworpen om de respons van glioblastoma (GBM) patiënten op nieuwe onderzoeksmiddelen efficiënt te screenen en te karakteriseren.

Over het algemeen worden secundaire analyses en eindpunten beoordeeld op basis van gevestigde statistische modellen in vergelijking met de controlepatiënten die op hetzelfde moment zijn ingeschreven als het onderzoeksmiddel (gelijktijdige controlepopulatie). Paxalisib is het derde kandidaat-geneesmiddel dat de evaluatie in het onderzoek heeft afgerond en werd geëvalueerd bij nieuw gediagnosticeerde glioblastomapatiënten met niet-gemethyleerde MGMT-promoterstatus en bij patiënten met terugkerende ziekte. In totaal werden 313 nieuw gediagnosticeerde niet-gemethyleerde (NDU) patiënten en terugkerende patiënten die behandeld werden in topziekenhuizen voor kanker in de VS in fase 1 gerandomiseerd naar ofwel een paxalisib behandelingsarm (60 mg/dag) of de SOC gelijktijdige controlearm van januari 2021 tot mei 2022.

Kazia voert momenteel verdere analyses van deze gegevens uit om potentiële signalen voor verdere overweging op te helderen. Op basis van alle beschikbare gegevens van alle voltooide klinische studies met paxalisib in nieuw gediagnosticeerde niet-gemethyleerde GBM-patiënten, zal Kazia een vergadering aanvragen met de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) om de resultaten te bespreken en te bepalen of een mogelijk pad naar versnelde goedkeuring geschikt is voor paxalisib. Paxalisib heeft eerder van de FDA het predikaat weesgeneesmiddel en het predikaat fast track gekregen voor glioblastoom bij patiënten met een niet-gemethyleerde MGMT-promoterstatus, na bestraling plus temozolomidetherapie.

De volledige gegevens, inclusief secundaire eindpunten, van de paxalisib-arm van de GBM AGILE-studie zullen naar verwachting later dit jaar op een wetenschappelijke bijeenkomst worden gepresenteerd.