KalVista Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het gegevens presenteerde over sebetralstat en problemen met de levenskwaliteit van mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE) tijdens de 2023 Meeting of the European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) in Hamburg, Duitsland. De volgende presentaties vonden plaats op EAACI 2023: Results from a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 Trial Evaluating Sebetralstat Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety/Tolerability in Healthy Japanese, Chinese, and White Adults: Michihiro Hide, Hiroshima City; Hiroshima Citizens Hospital, Hiroshima, Japan (Flash Talk); Kortdurende profylaxe met Sebetralstat, een experimentele orale behandeling op aanvraag voor erfelijk angio-oedeem, in KONFIDENT-S: Jonathan A. Bernstein, University of Cincinnati College of Medicine andstein Clinical Research Center, LLC, Cincinnati, OH, VS (Poster Presentation); Blijvende last van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) ondanks moderne profylaxe op lange termijn: Stephen Betschel, Division of Allergy and Immunology, Department of Medicine, St. Michael's Hospital, University of Toronto, Toronto, ONCanada (Flash Talk); Understanding the complex decision-making associated with on-demand treatment of hereditary angioedema ("HAE") attacks: Anete Grumach, Centro Universitario Faculdade de Medicina do ABC (FMABC), Santo Andre, Brazilië (Posterpresentatie).

Patiënten vertragen de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (haE) met momenteel beschikbare, injecteerbare therapieën op aanvraag: geassocieerd met behandeling op aanvraag de aanvallen van erfelijk angio-oedeem (BAE): Anna Valerieva, Medische Universiteit van Sofia, Sofia, Bulgarije. De eerste presentatie belichtte consistenties in farmacokinetiek en farmacodynamiek voor sebetralstat bij gezonde Japanse, Chinese en blanke volwassen populaties, ter ondersteuning van de voortdurende wereldwijde uitbreiding van de lopende KONFIDENT fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid van sebetralstat beoordeelt voor gebruik op aanvraag bij HAE-aanvallen, terwijl de tweede presentatie de beweegredenen schetst voor sebetralstat als een potentiële behandeling ter voorkoming van HAE-aanvallen die kunnen worden uitgelokt door invasieve medische of tandheelkundige procedures. KalVista beoordeelt momenteel sebetralstat als orale, kortdurende profylaxe in KONFIDENT-S, de twee jaar durende open-label uitbreidingsstudie voor de KONFIDENT fase 3 studie.

De overige drie presentaties toonden bevindingen die voortkwamen uit een real-world patiëntenonderzoek over het HAE-aanvaltraject, dat tot nu toe niet goed beschreven is vanuit patiëntenperspectief. De eerste presentatie beschrijft de aanhoudende last van HAE op patiënten in hun poging om normaal te leven. Een van de bevindingen was dat de helft van de mensen met HAE die profylaxe krijgen, niet al hun HAE-aanvallen behandelen met een behandeling op verzoek en hun behandeling op verzoek niet bij zich dragen, zoals wordt geadviseerd in de richtlijnen voor HAE-behandeling.

De tweede en derde presentatie benadrukten de uitdagingen voor patiënten bij het nemen van beslissingen over het al dan niet behandelen van aanvallen, en de redenen waarom zij routinematig een behandeling met de huidige injecteerbare therapieën uitstellen.