Heidelberg Pharma AG heeft aangekondigd dat de klinische Fase I/IIa-studie met de hoofdontwikkelingskandidaat HDP-101 al gestart is met de rekrutering van patiënten voor het vijfde patiëntencohort met een dosering van 100 µg/kg. De evaluatie van de patiëntgegevens door de Safety Review Committee (SRC) heeft geconcludeerd dat er tot op heden geen dosisbeperkende toxiciteiten zijn opgetreden. De eerste vier dosisniveaus zijn veilig gebleken en werden goed verdragen.

Tot nu toe zijn er 12 patiënten behandeld in de studie. Met de uitbreiding van het aantal studielocaties deze zomer is de inschrijving van patiënten aanzienlijk versneld. Eén patiënt uit het derde cohort krijgt HDP-101 nu al meer dan negen maanden monotherapie en is behandeld met elf doses.

Het BCMA-antilichaam Amanitine-conjugaat HDP-101 wordt getest in een open-label, multicenter onderzoek voor de behandeling van recidief of refractair multipel myeloom, een kanker van het beenmerg. Het eerste deel van de studie is een Fase I dosisescalatiestudie om de maximaal getolereerde dosis van HDP-101 te bepalen. Deze bevindingen zullen worden gebruikt om de dosis te bepalen voor het Fase IIa deel, waarvan het primaire doel is om in eerste instantie de anti-tumoractiviteit van HDP-101 te evalueren.

De open-label, multicenter Fase I/IIa studie zal naar verwachting tot 36 patiënten opnemen in het eerste deel en tot 30 patiënten in het tweede deel. Patiënten in Fase IIa zullen gestratificeerd worden op basis van de 17p deletiestatus. Preklinische gegevens tonen aan dat Amanitin het potentieel heeft om bijzonder goed te werken op tumoren die genetisch veranderd zijn door een zogenaamde 17p-deletie om een bepaald beschermend mechanisme van cellen te omzeilen.

Patiënten met een dergelijke deletie reageren over het algemeen minder goed op standaardtherapieën en hebben een aanzienlijk slechtere prognose. Fase IIa zal niet alleen de werkzaamheid van HDP-101 bij patiënten met multipel myeloom valideren, maar ook de klinische relevantie van de 17p-deletie.